바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

리포옥시게나제 타깃해 '페롭토시스' 저해.."근소한 개선 불구 1차종결점 등 충족못해"..이번달초 '케빌리디' 승인으로 확보한 'PRV' 1.5억弗에 매각..상대는 비공개

PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)는 지난 27일(현지시간) 리포옥시게나제(15-LO) 저해제 ‘우트렐록사스타트(utreloxastat, PTC857)’로 진행한 루게릭병(ALS) 임상2상에 실패했다고 밝혔다. 이번 실패에 따라 PTC는 우트렐록사스타트의 개발을 중단한다.

또한 같은날 PTC는 신약우선심사권(priority review voucher, PRV)을 1억5000만달러에 매각하는 계약을 완료했다고 발표했다. 계약 상대방은 공개되지 않았다.

PTC가 이번에 매각한 PRV는 2주전 ‘케빌리디(Kebilidi, eladocagene exuparvovec-tneq)’를 초희귀질환인 L-아미노산 탈카복실화효소(AADC) 결핍증 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에 승인 받으며 확보한 것이다. 이번에 매각을 통해 자금을 확보할 예정이다.

이번에 실패한 CARDINALS 임상2상은 루게릭병 환자 307명을 우트렐록사스타트와 위약으로 배정해 효능, 안전성 등을 평가했다. 우트렐록사스타트와 위약은 24주동안 1일2회 경구투여했으며, 일부 환자는 장기 확장임상(long-term extension study)으로 28주, 이후 지속된(continued) 장기 확장임상에서 108주 추가 투여를 진행했다. 임상의 1차종결점은 루게릭병의 증상지표인 ALS 기능 등급 척도(ALFRS-R)였으며, 주요 2차종결점은 24주차에 측정한 신경퇴행 바이오마커인 NfL(neurofilament light chain) 활성 등이었다.... <계속>