바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

상반기 신속허가 '첫 단계' 신속처리대상지정 "신청계획"

앱클론(AbClon)은 임상2상 개발중인 CD19 CAR-T 후보물질 'AT101'에 대해 신속허가신청 절차를 추진하고 있다고 7일 밝혔다.

앱클론은 지난해 8월 식약처로부터 신속검사법 승인을 받아 AT101 투여기간을 단축시킨 바 있다. 이어 올해 상반기 신속허가를 위한 첫 단계인 신속처리대상 첨단바이오의약품 지정(신속처리대상지정)을 신청할 계획이다.

앱클론은 AT101을 기존 치료제에 재발허가나 불응하는 B세포 림프종(B cell lymphoma) 치료제로 개발하고 있다. 앱클론은 임상2상에서 AT101을 투여한 환자의 치료 반응에 대한 중간분석을 시작했고, 이를 토대로 신속처리대상지정을 신청할 예정이다.

현재 국내외 시장에서 CD19 CAR-T 치료제로 '킴리아', '예스카타', '브레얀지' 등이 있으며, 국내에서는 킴리아가 유일하게 시판되고 있다. CAR-T는 1회 투여하는 자가유래(autologous) 세포치료제로, 반응률을 높이고 약물에 대한 재발율을 높이는 것이 약물 경쟁력을 결정짓게 된다. 실제 글로벌 시장에서도 노바티스의 킴리아가 먼저 출시됐지만, 더 높은 효능 데이터를 기반으로 후발주자인 예스카타가 CAR-T 치료제 시장을 주도하고 있다.

앱클론은 자체 발굴한 신규 CD19 에피토프(epitope) 항체 'h1218'의 작용 메커니즘에 기반해 기존 CD19 CAR-T 치료제 대비 경쟁력이 있다고 판단하고 있다. 앱클론은 지난 2023년 몰리큘러 캔서(Molecular Cancer)에 막에 가까운(membrane-proximal) h1218 기반의 AT101이 기존 CD19 CAR-T보다 타깃에 대해 더 빠른 on/off 특성을 가지며, 이를 기반으로 효능을 개선할 수 있다는 연구결과를 발표한 바 있다.

가장 최신 업데이트로 앱클론은 지난해 6월 미국 임상종양학회(ASCO 2024)에서 임상1상에서 AT101을 투여받은 환자 가운데 16.4개월시점에서 환자가 생존(OS)한 비율은 82.5%이라고 업데이트했다. 투약후 12개월 시점에서 완전관해(CR)를 보인 환자 9명 가운데 7명이 CR 상태를 유지했다.

앱클론은 AT101 제품 출시 일정을 최대한 단축하기 위해 GMP(우수의약품제조관리기준) 평가 경험이 풍부한 컨설팅 업체와 협력해 관련 서류를 준비하고 있다. 또한 AT101 자동화 생산공정 시스템 구축 경험을 바탕으로 고형암을 타깃하는 스위처블(switchable) HER2 CAR-T 'AT501'을 포함한 후속 파이프라인 확대에 주력하고 있다.

한편 신속처리대상지정은 생명을 위협하거나 중대한 질환을 치료하는 의약품에 대해 안전성과 유효성이 입증된 경우, 식약처가 전담인력을 구성해 신속히 심사하는 제도다. 이를 통해 기존의 임상시험 종료 후 품목허가를 받는 일반적인 절차보다 빠르게 허가를 받을 수 있는 길을 열어준다. 또한 맞춤형 심사와 임상시험 자료 일부 면제 등의 혜택도 제공된다.