바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

SkySTAR 플랫폼 기반 RNA 스플라이싱 조절 저분자화합물 개발..계약금 4000만弗 포함 최대 22억弗

스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)는 지난 22일(현지시간) 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 중증질환에 대한 치료제로 RNA 스플라이싱(splicing)을 조절하는 저분자화합물을 개발하는 22억달러 규모의 공동연구 및 라이선싱 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에서 구체적인 대상질환은 밝히지 않았다.

계약에 따라 스카이호크는 SkySTAR 플랫폼을 기반으로 후보물질을 발굴하고, 버텍스는 개발 및 상업화를 담당하게 된다. 공동연구로 발굴한 후보물질에 대한 전세계 독점적 권리는 버텍스가 갖는다. 스카이호크는 버텍스로부터 계약금으로 4000만달러를 받고 후보물질 개발 및 상업화 마일스톤, 로얄티로 최대 22억달러까지 지급받게 된다.

스카이호크의 핵심 플랫폼 기술은 SkySTAR(Skyhawk Small molecule Therapeutics for Alternative splicing RNA)이다. RNA 스플라이싱은 코딩되지 않는 부분인 인트론(Intron)은 제거되고 코딩되는 부분인 엑손(Exon)끼리 결합하여 메신저 RNA 전구체(pre-mRNA)가 메신저 RNA(mRNA)가 되는 과정이다. 스플라이싱이 잘못되면 RNA 발현이 제대로 되지않아 단백질 기능이 망가지고 특정 질환에 걸리게 된다.

이렇게 비정상적인 스플라이싱으로 발생된 질병에 대한 스카이호크의 접근법은 저분자화합물을 RNA의 포켓에 결합시켜 문제가 되는 엑손을 건너뛰게 하고 단백질이 제대로 합성되게 하는 엑손 스키핑(Exon skipping)을 유도하여 질환을 치료하는 것이다.

빌 헤이니(Bill Haney) 스카이호크 대표는 “버텍스와의 공동연구에서 우리는 SkySTAR 플랫폼을 기반으로 중증질환을 앓고 있는 환자들의 생활을 바꿔줄 RNA 스플라이싱 저분자화합물을 발굴할 것으로 기대한다.”고 말했다.

스카이호크와 파트너십을 맺은 곳은 셀진(Celgene), 다케다(Takeda), 바이오젠(Biogen), 머크(Merck) 등이 있다. 스카이호크가 자체 개발중인 파이프라인은 암을 타깃으로 하는 1개의 파이프라인과 3개의 신경질환을 타깃으로 하는 파이프라인이 있다.

(출처: 스카이호크 홈페이지)