바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

비제네론 독점 AAV 플랫폼 'vgAAV'를 통한 안과질환 유전자 치료제 개발

바이오젠(Biogen)이 새로운 안과질환 치료제 프로그램 확보를 위해 독일 AAV(Adeno-associated Virus, AAV) 기반의 유전자 치료제 개발회사와 파트너십 계약을 체결했다. 안과질환 AAV 치료제를 개발하는 나이트스타 테라퓨틱스(Nightstar Therapeutics)를 인수한지 2년만이다.

독일의 희귀 안과질환 유전자 치료제 개발회사 비제네론(ViGeneron GmbH)은 지난 5일(현지시간) AAV 벡터 기반의 ‘유전성 안과질환’ 유전자 치료제 개발을 위해 바이오젠과 글로벌 파트너십 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

바이오젠은 비제네론의 독점 AAV 벡터 플랫폼 ‘vgAAV’를 안구 주사를 통한 망막세포의 형질전환 목적으로 치료제 개발에 사용할 계획이다. 비제네론에 따르면 vgAAV 플랫폼은 기존 AAV 벡터의 단점인 낮은 약물효능과 전달력을 개선하도록 특수 제작된 AAV 캡시드(capsids)를 가진 벡터다.

비제네론은 이번 파트너십을 통해 바이오젠의 유전성 안질환 표적에 대한 치료 후보물질의 인비트로(in vitro) 최적화와 검증을 맡게 되며, 인 비보(in vivo) 개념증명(proof of concept, POC) 연구에는 두 회사가 같이 참여하게 된다. 이후 선별된 치료제 후보물질의 모든 추가 개발 및 상업화는 바이오젠이 담당한다.

계약에 따라 비제네론은 바이오젠으로부터 계약금 및 R&D 비용을 지급받는다. 또한 비제네론은 치료제 개발, 규제 및 상업화 마일스톤을 지급받으며, 상업적 판매에 대한 단계별 로열티도 받게 된다. 하지만 구체적인 금액은 공개하지 않았다. 또한 바이오젠은 계약일로부터 2년 이내에 추가적인 타깃을 공동개발 파트너십에 포함시킬 옵션을 획득했다. 그러나 바이오젠이 구체적으로 어떤 물질을 타깃하는지에 대해서는 발표하지 않았다.

현재 vgAAV 플랫폼을 기반으로 비제네론은 3종류의 파이프라인을 보유하고 있으며, 이중 가장 많은 연구가 진척된 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 치료제 VG901은 현재 임상시험계획(IND) 제출 단계에 있다.

▲비제네론의 vgAAV 기반 파이프라인 리스트(비제네론 홈페이지 캡쳐)

한편 바이오젠은 2019년 3월 나이트스타 테라퓨틱스를 약 8억달러에 인수하면서 희귀 유전성 안질환에 대한 AAV 유전자 치료제 개발에 착수했다. 미셸 보나토스(Michel Vounatsos) 바이오젠 대표는 "안질환은 바이오젠의 새로운 성장 분야"라고 언급하며 지속적으로 관련 파이프라인을 강화하고 있다. 이에 바이오젠은 지난 2017년 12월, 유전성 망막 질환인 맥락막결손(CHM) 치료제 BIIB111에 대한 STAR 임상 3상(NCT03496012)을 시작했으며, 2020년 12월 1일 임상을 마친 것으로 확인됐다.

바이오젠은 2015년 안과질환 치료제 개발회사 어플라이드 제네틱테크놀러지(Applied Genetic Technologes Corporation, AGTC)와도 안과질환 AAV 파트너십을 맺었으나, 2018년 12월 X-연관 망막 분리증(X-linked retinoschisi, XLRS)에 대한 임상 1/2상 실패 후 공동개발 파트너십을 종결하기도 했다.