바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

BBB 투과기술 적용한 ERT '이즈카고' 헌터증후군 치료제로 日 시판허가, 어떤 결과 바탕으로 승인받았나...디날리, JCR 대비 차별성 보는 근거는?

혈뇌장벽(blood-brain barrier, BBB) 투과기술이 적용된 바이오의약품이 일본에서 첫 시판 허가를 받았다. 보통 바이오의약품은 크기가 커 뇌를 건너가지 못한다. 이러한 한계점을 극복하기 위해 BBB를 통과하는 트랜스페린 수용체(transferrin receptor, TfR)를 이용해 치료 효소를 뇌로 전달하는 컨셉이다.

JCR 파마슈티컬(JCR Pharmaceuticals)이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 BBB 투과기술이 적용된 효소대체치료법(enzyme replacement therapy, ERT) ‘파비나푸스프알파(pabinafusp alfa, JR-141)’를 MPS II(mucopolysaccharidosis type II) 치료제로 승인했다고 지난달 23일 밝혔다. MPS II는 헌터증후군(hunter syndrome)으로도 불린다.

파비나푸스프알파는 ‘이즈카고(Izcargo®)’라는 제품명으로 시판된다. JCR은 이즈카고가 헌터증후군 환자에게 뇌를 투과기술이 적용된, 정맥투여(10ml)하는 첫 ERT 약물이라는 점을 강조했다.

신 아시다(Shin Ashida) JCR 회장은 “사키가케(SAKIGAKE) 지정에 따라 일본에서 이즈카고를 승인받은 것은 JCR이 글로벌시장으로 가기 위한 중요한 마일스톤”이라며 “우리는 가능한 빨리 전세계의 리소좀 축적질환 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 타협하지 않은 노력을 계속 이어나갈 것”이라고 밝혔다.... <계속>