바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

유도만능줄기세포(iPSC)와 유전자교정기술 접목한 세포치료제 개발

▲김영호 툴젠 대표(오른쪽), 송지환 아이피에스바이오 대표(왼쪽) (툴젠 제공)

툴젠(Toolgen)은 7일 아이피에스바이오(iPS Bio)와 유전자가위 기술을 이용한 유도만능줄기세포(iPSC)의 기능향상과 이를 이용한 세포주구축 공동연구를 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.

양사는 이번 협약에 따라 유도만능줄기세포와 유전자교정기술을 접목한 세포치료제 개발에 협력할 계획이며, 이번 협약은 최근 게재한 논문의 공동연구 결과를 바탕으로 한다.

툴젠은 최근 차의과학대, 아이피에스바이오와의 공동연구를 통해 ‘SUPT4H1-edited stem cell therapy rescues neuronal dysfunction in a mouse model for Huntington’s disease’라는 제목의 논문을 NPJ재생의학(Regenerative Medicine)에 온라인으로 게재했다(doi: 10.1038/s41536-021-00198-0).

논문에서 연구진은 유전변이로 인한 헌팅턴병 환자(Q57)에서 제작된 유도만능줄기세포(iPSC)를 신경전구세포(NPC)로 분화(iPSC-NPC)시킨 후 이를 대상으로 헌팅턴병을 일으키는 돌연변이 헌팅틴(huntingtin) 유전자의 Poly-Q 반복서열 형성에 관계하는 SUPT4H1 유전자를 녹다운(knock-down) 시킨 후 치료 효능을 확인했다. 그 결과 SUPT4H1 유전자가 녹다운된 iPSC-NPC를 YAC128 마우스(헌팅턴병 동물모델)에 이식한 경우 행동학적 기능회복 및 손상된 신경조직의 보호 및 재생효과가 나타났다.

김영호 툴젠 대표는 “지난 몇 년간 아이피에스바이오가 가지고 있는 폭넓은 줄기세포 소재와 신경질병관련 연구역량에 툴젠의 유전자교정 기술을 접목하는 협력을 진행해 왔으며 이번 상호협력협약을 통해 구체적인 산업적 관점의 공동 연구개발에 집중해 갈 수 있을 것“이라고 말했다.

송지환 아이피에스바이오 대표는 “현재 진행중인 유도만능줄기세포 유래 신경전구세포를 이용한 헌팅턴병 세포치료제의 후속으로 이번 협력을 통하여 개발된 기술을 접목한 차세대 세포치료제 개발도 진행할 것이며 유전자교정 기술을 이용한 툴젠과의 이번 연구협력을 통해 유도만능줄기세포의 활용가능성을 끌어올릴 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.