바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 5400만달러 규모..트레이서(TRACER) 플랫폼 이용 중추신경계(CNS) 타깃 최대 5개 AAV 캡시드 개발

노바티스(Novartis)는 지난 8일(현지시간) 보이저테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와 중추신경계 질환에 대한 AAV 캡시드 개발을 위해 16억5250만달러 규모 옵션계약을 체결했다고 밝혔다.

보이저는 AAV 캡시드 선별 플랫폼 ‘트레이서(Tropism Redirection of AAV by Cell type-specific Expression of RNA, TRACER)’를 보유하고 있다. 보이저는 트레이서 기술을 적용해 발굴한 AAV 캡시드는 혈뇌장벽(BBB) 투과가 가능하고 신경에 광범위하게 유전자치료제를 발현시킬 수 있다는 설명이다. 실제로 보이저는 트레이서 기술로 개발한 AAV 캡시드가 영장류(NHP)에서 BBB를 투과해 전달되는 결과를 보였다.

계약에 따르면 노바티스는 보이저에 계약금 5400만달러에 더해 개발, 규제, 상업화 마일스톤에 따라 최대 15억달러를 지급한다. 노바티스는 계약 후 1년이내에 3개의 CNS 타깃을 선택하기 위한 옵션을 행사할 경우 3750만달러를 보이저에 지급한다. 노바티스는 추가로 2개의 타깃을 선택하는 옵션을 가지며, 옵션을 행사한 경우 각각의 타깃 선택시 1800만달러, 캡시드 선택시 1250만달러를 보이저에 지급한다. 노바티스는 옵션을 행사한 AAV 캡시드에 대해 독점적으로 개발 및 상업화하는 권리를 가진다.

밥 발로(Bob Baloh) 노바티스 NIBR 신경과학책임자는 “중추신경계(NCS) 질환을 표적하는 유전자치료제 개발을 위해서는 뇌에 전달되는 벡터를 필요로 하는데 현재까지는 불가능했다”며 “보이저의 트레이서 플랫폼을 이용해 뇌로 전달이 가능한 AAV 캡시드를 연구할 예정으로, 이를 통해 중추신경계질환 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

앨런 누날리(Allen Nunnally) 보이저 CEO는 “이번 노바티스와의 협력은 우리의 트레이서 캡시드 발굴 플랫폼이 차세대 AAV 유전자치료제를 개발하는데 광범위하게 적용될 수 있는 잠재력을 보여준 것”이라고 말했다.

한편 보이저는 화이자(Pfizer)에 이어 노바티스와도 딜을 성사시키며 중추신경계(CNS)를 타깃 AAV 캡시드에 대한 기대감을 높였다. 보이저는 지난해 10월 화이자와 중추신경계(CNS) 타깃 AAV 치료제 개발을 위해 6억3000만달러 규모 파트너십을 맺은 바 있다.

연이은 딜의 성공에는 보이저가 영장류(NHP)에서 보인 AAV 캡시드의 혈뇌장벽 투과 결과가 역할을 한 것으로 보인다. 보이저는 트레이서 플랫폼으로 발굴한 AAV 캡시드가 영장류에서 뇌, 척수를 포함해 DRG(dorsal root ganglion) 등 신경기관에서도 높은 전달효율을 보였다. 특히 NHP의 뇌 전반에 걸쳐 기존에 사용되오던 AAV9에 비해 1000배 이상 표적 유전자 발현이 증가한 결과를 보였다. 보이저는 트레이서 기술을 이용해 여러 조직과 세포를 타깃한 AAV9 및 AAV5 기반 캡시드를 발굴 및 개발할 계획이다.