바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

임상1/2상 다양한 변이의 R/R AML 환자서 CR 확인..앱토즈, "개발에 속도"

한미약품이 지난해 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Biosciences)에 총 4억2000만달러 규모로 라이선스아웃(L/O)한 FLT3/SYK 저해제 ‘HM43239’가 미국에서 패스트트랙(fast track) 의약품으로 지정됐다.

앱토즈는 지난 4일(현지시간) FLT3 변이를 가진 재발/불응성 급성골수성백혈병(R/R AML) 치료제로 개발되고 있는 'HM43239'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다고 밝혔다.

패스트트랙 지정을 받게되면 FDA와의 추가적인 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 더 신속히 진행된다. 예를들면 준비되는대로 시판허가 자료를 제출하는 방식인 롤링리뷰(Rolling Review)가 가능하며 FDA 시판허가 검토기간을 10개월에서 6개월로 단축하는 우선심사(Priority Review) 협의를 할 수 있다.

윌리엄 라이스(William G. Rice) 앱토즈 대표는 “HM43239는 FLT3와 SYK, JAK 기반의 경로를 차단할 수 있으며 현재 진행중인 임상1/2상을 통해 다른 FLT3 저해제 치료에 실패한 환자 포함, 다양한 R/R AML 환자에서 완전관해(CR)를 나타낼 수 있다는 것을 보여줬다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 약물개발에 속도를 낼 수 있을 것”이라고 말했다.

앱토즈는 HM43239로 현재 미국과 한국에서 임상1/2상을 진행하고 있으며(NCT03850574), 지난해 미국 혈액암학회(ASH 2021)에서 긍정적인 중간결과를 공개했다. 당시 HM43239 80mg 치료받은 19명의 환자 중 FLT3 변이를 가진 AML 환자에서 3건의 CR(CRi 포함)이, FLT3 야생형(WT) 환자에서 2건의 CR이(각각 TP53 변이, IDH2 변이) 관찰됐다고 발표했다. 또한 최근 120mg 용량확장 코호트에서 새로운 CRi(complete resonse with incomplete blood count recovery)도 추가 확인됐다고 설명했다. CRi는 완전관해가 나타났지만 혈액수치에서는 불완전한 회복이 나타난다는 것을 의미한다.

권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성도 극복할 수 있는 강력한 혈액암 치료제”라며 “혈액종양 분야에서 경쟁력을 갖춘 앱토즈와 긴밀히 협의하고 개발 속도를 높여 조기에 상용화할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

▲HM43239 파이프라인 개발정보(『바이오스펙테이터 연감 2022』, p578)