바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

지난 3월 FDA ODD 이은 희귀의약품 지정건

큐롬바이오사이언스(Curome Biosciences)는 식품의약품안전처(식약처)로부터 임상2상을 진행중인 ‘HK-660S(beta-lapachone)’를 원발성 경화성담관염(primary sclerosing cholangitis, PSC) 치료제로 개발단계 희귀의약품 지정받았다고 6월 3일 발표했다.

큐롬바이오의 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 원발성 경화성담관염 치료제로 HK-660S의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 바 있다.

원발성 경화성담관염은 원인모를 간내/간외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성진행형 담즙 정체성 희귀간질환이며, 아직까지 효과적인 치료제가 없다.

HK-660S는 안전성이 검증된 NAD+ 촉진제(Nicotinamide Adenine Dinucleotide [NAD+] booster)로 세포내 NAD+를 높이는 기전의 항염증, 항섬유화 경구용 약물이다. 큐롬바이오는 PSC 동물모델에서 혈중 ALP를 감소시키고, 간조직내 항염증 및 항섬유화 효능을 확인한 바 있다.

큐롬바이오는 지난해 11월 원발성 경화성담관염 대상 HK-660S의 임상2상에서 첫 환자 등록을 시작했으며, 서울소재 병원 3곳에서 임상을 진행중이다(KCT0006590).

개발단계 희귀의약품 지정은 국내에서 환자 수가 2만명 이하인 질환에 필요한 의약품으로 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 때 적용될 수 있다. 개발단계 희귀의약품에 지정되면 신속심사를 신청할 수 있고 품목허가 신청에서 안전성, 유효성에 관한 일부 자료 제출이 면제되며, 희귀의약품 품목허가 유효기간이 10년으로 다른 신약 후보물질(4~6년)보다 길어지는 등 개발과정에서의 이점이 있다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 국내 희귀의약품 지정을 바탕으로 현재 진행되고 있는 임상을 성공적으로 마무리하여 원발성 경화성담관염 환자에게 하루 빨리 치료제를 제공할 수 있기를 바란다”고 말했다.