바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

소변내 단백질-크레아틴 비율(UPCR) 위약 대비 37.4% 감소..월 1회 피하투여(SC) 방식, 기존 1일1회 경구용 약물 대비 "편의성 차별화”

앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)이 희귀 신장질환인 IgA신증(IgA Nephropathy) 치료제로 개발중인 C5 타깃 RNAi 약물 ‘셈디시란(cemdisiran)’ 임상 2상에서 소변내 단백질-크레아틴 비율(UPCR)을 37.4% 낮춘 긍정적인 결과를 내놨다.

지난해 미국 식품의약국(FDA)에서 첫 IgA신증 치료제로 가속승인(accelerated approval) 받은 칼리디타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics)의 ‘타페이오(Tarpeyo, budesonide)’를 추격하는 모습이다. 타페이오는 매일 1회 먹는 경구용 약물로 임상 3상(NCT03643965)에서 투약 9개월차에 평균 34%의 UPCR 감소효과를 나타냈다.

앨라일람의 셈디시란은 UPCR 감소효과가 타페이오와 유사하지만, 월 1회 피하투여(SC)방식으로 편의성 측면에서 차별화될 것으로 보인다. 다만 이번 임상 데이터에 대해 통계처리를 진행하지 않은 것이 단점으로 향후 임상 3상에서 유의미한 결과가 나올지 지켜봐야할 포인트다.

앨라일람은 지난 29일(현지시간) C5 RNAi 셈디시란의 IgA신증 임상 2상(NCT03841448)에서 소변내 단백질-크레아틴 비율(UPCR)을 위약과 비교해 37.4% 낮춘 긍정적인 결과를 발표했다. 이번 결과를 기반으로 앨라일람은 임상 3상을 진행할 예정이다.... <계속>