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바이오스펙테이터 엄은혁 기자

1회 정맥투여(IV) 방식 GAA 유전자대체요법 ‘AT845’, 후기발병 폼페병(LOPD) 환자 4명중 3명 효소대체요법(ERT) 중단

아스텔라스(Astellas Pharma)가 AAV 유전자치료제 ‘AT845’의 후기발병 폼페병(late-onset Pompe disease, LOPD) 임상1/2상에서 안전성을 확인한 긍정적인 결과를 내놨다.

아스텔라스는 지난해 6월 LOPD 임상1/2상에서 AT845를 투여한 환자 1명에서 2등급 부작용인 말초감각신경병증(peripheral sensory neuropathy)이 발견돼 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상중단 조치를 받았다. 당시 FDA는 AT845의 피험자에 대한 위험을 평가할 정보가 충분하지 않다며 아스텔라스에 해당 부작용에 대한 추가 정보를 요청한 바 있다. 아스텔라스는 지난달 FDA가 해당 임상중단 조치를 해제했다고 밝히며 LOPD 임상1/2상을 재개했다.

AT845는 아스텔라스가 지난 2019년 아우덴테스(Audentes)를 30억달러에 인수하며 확보한 약물이다. AT845는 근육 특이적 프로모터(promotor)를 보유한 AAV8 벡터를 통해 GAA(acid alpha-glucosidase) 유전자를 전달하는 유전자대체요법(gene replacement therapy)이다. AT845는 1회 정맥투여(IV) 약물로, 기존에 승인받은 치료제가 격주로 정맥투여해야 하는 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)이라는 점에서 차별성을 가질 것으로 보인다.

조르디 디아스 마네라(Jordi Díaz-Manera) 뉴캐슬대학병원 신경근육질환 교수는 “기존 표준치료제인 ERT가 아닌 새로운 치료요법에 대한 수요가 높다”며 “AAV 유전자치료제가 안전성 및 유효성이 있는 LOPD 약물이 될 가능성이 있다”고 말했다... <계속>