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바이오스펙테이터 정지윤 기자

희귀 콜레스테롤 산물 축적 유전질환..기존 오프라벨 처방 담석증 치료제 '케노다이올', CTX 적응증 획득

미럼 파마슈티컬(Mirum Pharmaceutical)은 지난 21일(현지시간) 담즙산 성분의 치료제 ‘시텍슬리(Ctexli, chenodiol)’를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 뇌힘줄황색종증(cerebrotendinous xanthomatosis, CTX) 치료제로 승인받았다고 밝혔다.

시텍슬리는 처음으로 FDA의 승인을 받은 CTX를 적응증으로 하는 약물이다. 이번에 시텍슬리가 CTX 치료제로 승인을 받기 이전에도 마땅한 치료제가 없던 CTX 환자는 오프라벨(off-label)로 시텍슬리의 주요 성분인 케노다이올(chenodiol)을 처방 받았다. 이번 승인을 통해 케노다이올은 공식적으로 CTX를 적응증으로 획득하게 된 것이다.

케노다이올은 체내에서 담즙산의 핵심 활성성분인 케노데옥시콜산(chenodeoxycholic acid, CDCA)의 역할을 할 수 있다고 알려져 있다. 케노다이올은 오래전인 지난 1983년 FDA에서 방사선투과성 담석증(radiolucent gallstones) 치료제로 처음 승인을 받아 제품명 ‘케노달(Chenodal)’로 시판되고 있는 약물이기도 하다.

이번 시텍슬리의 승인은 RESOTRE 임상3상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 해당 임상3상에서는 CTX 환자 13명을 대상으로 효능, 안전성을 비교평가했다. 13명의 환자는 4주동안 시텍슬리 250mg을 1일3회 경구투여, 또 다른 4주동안 위약을 투여해 시텍슬리와 위약을 비교했다. 임상의 1차종결점은 29일차에 측정한 소변내 23S-펜톨(23s-pentol) 수치 변화였고, 주요 2차종결점은 29일차에 측정한 혈중 콜레스타놀(cholestanol) 변화 등이었다. 23S-펜톨과 콜레스타놀은 CTX 환자에서 현저하게 증가하는 콜레스테롤 대사 산물이다.... <계속>