바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

1차 평가지수 목표에 도달하지 못해

미국의 대표적인 희귀질환 의약품 개발 회사 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)는 신장 이식 후 지연성 이식 기능(delayed graft function, DGF) 예방(prevention)에 대한 에쿨리주맙(eculizumab, Soliris) 2/3상 연구 PROTECT 결과가 목표에 도달하지 못했다고 지난해 말 발표했다.

지연성 이식 기능(DGF)은 이식한 장기가 이식 직후에 정상적으로 기능하지 못하는 이식 장기의 조기 및 중증 합병증이다.

PROTECT 연구는 사망 위험이 높은 신장 이식 성인 환자에게 지연성 이식 기능(DGF)을 예방하기 위해 급성기에 투여되는 에쿨리주맙에 대한 무작위, 병렬 그룹, 이중 맹검, 위약 대조, 다센터 연구로 북미, 남미, 유럽 및 호주 전역에서 진행됐다.

1차 평가지수에는 사망, 이식 손실(graft loss) 그리고 중단을 포함한 추적 관찰까지의 손실도 포함됐다.

성인 환자 288명을 대상으로 진행된 연구결과에 따르면, 1차 평가지수인 지연성 이식 기능(DGF)의 발생 등이 에쿨리주맙 투여군과 위약군을 비교했을 때 통계적으로 유의미한 결과를 보이지 않았다고 회사는 밝혔다.

에쿨리주맙을 2회 투여받은 환자의 1차 평가지수는 37.9%였고 위약군은 41.7%였다. 치료 후 첫 60일 동안 심각한 이상 반응의 빈도는 54.1% 대 44.4%로 위약군이 에쿨리주맙 투여군에 비해 더 높았다. 위약군에서는 4명이 사망했고, 동일 기간 에쿨리주맙 투여군에서는 1명이 사망했다.

알렉시온 파마슈티컬스는 희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 유일한 치료제인 에쿨리주맙을 생산하는 기업으로 지난해에는 미국 경제 전문지 포브스가 선정하는 '100대 혁신 기업’ 5위에 올랐다.