바이오스펙테이터

이은아 객원기자

이벨류에이트 파마(Evaluate Pharma) 전망

2016년 FDA(미국 식품의약국)는 22개의 신약을 승인하면서 최근 6년만에 가장 저조한 성적을 보였다. 승인 신청을 제출한 신규 의약품은 41건으로 허가 신청 수 자체가 줄어든 것은 아니다.

현재 FDA 승인 결과를 기다리고 있는 신약 중에는 블록버스터 약물로 등극하거나 기존 시장을 상당히 위협할 것으로 예상되는 신약들이 눈에 띈다. 이벨류에이트 파마(Evaluate Pharma)는 로슈(Roche)의 다발성경화증 치료제 ‘오크레부스(Ocrevus, Ocrelizumab)’와 사노피(Sanofi)의 아토피 피부염 치료제 ‘두필루맙(Dupixent, dupilumab)’을 2017년 승인 신약 중 2022년 최대 매출을 올릴 신약으로 전망했다.

오크레부스는 신경섬유 보호막인 미엘린 수초(Myelin sheath)를 손상시켜 다발성경화증을 유발하는 B세포를 억제하는 항 CD20 단클론항체다. 대규모 임상3상시험에서 재발-완화형 다발성경화증 환자 뿐만아니라 현재 치료제가 없는 일차진행형 환자에서도 기존약물보다 뛰어난 치료 효과를 보이며 시장의 관심을 받고 있다.

사노피와 리제네론(Regeneron)이 공동 개발한 두필루맙은 중증도 이상의 아토피 환자에게 희망을 가져다 줄 신약이다. 이는 인터루킨-4 수용체(IL-4Rα) 차단을 통해 아토피 및 알레르기 질환에 관여하는 인터루킨-4(IL-4)와 인터루킨-13(IL-13)의 신호 전달을 조절하여 아토피 증상을 완화시킨다.

현재, ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’로 선정된 ‘오크레부스’와 ‘두필루맙’ 두 의약품은 오는 3월말 FDA 승인을 내다보고 있다.

우수한 임상결과와 환자의 편의성을 높여 기존 경쟁사들을 위협할 신약들도 출시될 전망이다. 당뇨질환시장의 선두주자 노보 노디스크가 개발한 1주형 차세대 GLP-1 유사체인 ‘세마글루타이드(Semaglutide)’의 등장에 일라이 릴리의 ‘트루리시티(Trulicity, Dulaglutide)’ 등 경쟁사들이 긴장하고 있다. 지난 12월, 노보 노디스크는 8000명 이상의 성인 제 2형 당뇨병 환자를 대상으로 시행한 ‘SUSTAIN 임상시험’의 우수한 결과를 기반으로 FDA 승인을 신청한 상태다.

환자의 불편을 줄인 경구용 류마티스관절염 치료제 ‘바리시티닙(Baricitinib)’의 등장도 기대된다. 이는 일라이 릴리가 개발한 것으로 화이자의 ‘젤잔즈(Xeljanz, tofacitinib)’에 이어 2번째 JAK 억제제 계열의 경구용 치료제다. 특히, 임상3상에서 전체 의약품 매출 1위로 류마티스관절염 시장을 이끌고 있는 ‘휴미라’보다 더 높은 반응률을 보이며 경구용 항류마티스제 시장을 본격적으로 열 것으로 보인다.

노바티스의 CDK 4/6 억제제 ‘리보시클립(LEE011, Rebociclib)’도 진행성 또는 전이성 유방암 1차 치료제로 FDA 승인을 기다리며 화이자가 출시한 이브란스(Ibrance)의 뒤를 바짝 추격하고 있다.

면역항암제 개발 열기는 올해도 계속 뜨겁다. 옵디보, 키트루다의 명성을 이을 아스트라제네카의 PD-L1 단클론항체 ‘더발루맙(Durvalumab)’은 요로상피암 적응증에 대해 FDA승인을 기다리며 블록버스터 면역항암제 경쟁을 가속화할 예정이다. 현재, 두발루맙은 비소세포폐암, 두경부 편평세포암종, 위암, 췌장암, 간세포암종, 혈액암 등의 적응증에 대해서도 단독 또는 병용요법으로 임상시험 연구 중이다.

2017년 빅이슈로 단연 꼽히는 CAR-T를 이용한 최초의 치료제도 처음 출시된 전망이다. 카이트 파마(Kite Pharma)의 ‘KTE-C19’는 재발성 B세포림프종 환자를 대상으로 우수한 임상시험 결과를 발표하면서 주목을 받고 있다.

블록버스터급 신약을 개발해 세간의 기대를 받고 있는 바이오 회사들도 눈에 띈다. 미국의 종양학 전문 생명공학회사 ‘테사로(Tesaro)’는 난소암 치료제로 PARP(poly(ADP)-rivose polymerase) 저해제 계열 ‘니라파립(Niraparib)’을 개발하여 지난해 11월 FDA 승인신청을 제출했다. 특히, 니라파립의 임상결과가 뛰어나다. BRCA 변이 양성 난소암 환자들을 대상으로 한 임상시험에서 니라파립 투여시 무진행 생존기간 중간값이 위약군 보다 15.5개월 가량이나 증가한 임상결과를 발표했다. 또한, BRCA 변이가 없는 환자군에서도 뛰어난 개선효과를 보이며 치료옵션이 적은 난소암 환자들에게 새로운 가능성을 열어줄 것으로 보인다. 니라파립의 가치를 반영하듯 테사로의 주가는 현재 꺾일 줄 모르고 고공행진 중이다.

샌디에고 소재의 뉴로크린(Neurocrine) 바이오사이언스도 일명 ‘틱장애’라 불리는 지연성 운동장애 치료제 ‘인그레자(Ingrezza)’ 개발해 출사표를 던졌다. FDA 승인 결과는 4월 초에 나올 예정이다.

바이오젠의 ‘스핀라자(Spinraza)’는 척수성 근육위축증에 대한 최초의 치료제로 지난해 말 FDA 승인을 받으며 등장했다. 특히, 매우 우수한 임상결과와 함께 RNA 기반 치료제로는 처음으로 블록버스터 의약품으로 성장할 가능성이 커 새로운 기대주 중 하나다.