바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

희귀 혈액암 BPDCN 대상, CD123 타깃 유전자변형 CAR-T 로 미국임상 시작

희귀 혈액암 BPDCN 치료를 위한 동종유래 유전자변형 CAR-T 후보물질의 미국 첫 임상시험이 시작됐다.

프랑스 바이오기업 셀렉티스(Cellectis)는 동종유래 유전자변형 CAR-T 후보물질인 ‘UCART123'의 안전성과 효능을 확인하기 위한 임상1상 시험에서 BPDCN(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm) 환자에게 처음 약물을 투여했다고 지난 17일 밝혔다.

BPDCN은 plasmacytoid 수지상 세포 전구체에서 유래한 급성 골수성 백혈병 중 하나로 표준화된 치료법이 없는 희귀 혈액암이다. 일부 환자는 급성 백혈병이나 림프종 치료에 사용되는 화학요법으로 약물투여를 받지만 대부분의 환자는 약물 내성으로 병의 재발이 발생하며 전반적인 생존기간이 8~12개월로 알려져 있다.

이번에 개시한 임상1상 시험은 MD Anderson Cancer Center가 주도하며 재발 및 내성이 있는 BPDCN 환자를 대상으로 UCART123의 안전성과 효능을 조사한다.

UCART123은 2세대 탈렌 유전자가위 기술을 이용해 이식편대숙주병의 원인이 되는 T세포 수용체(TCR)를 제거하고 급성골수성백혈구(AML)이나 BPDCN에 많이 발현된 CD123을 인지하는 CAR를 발현하는 동종유래 CAR-T 치료제이다.

기존의 CAR-T 치료제는 세계 최초 상용화를 앞두고 있지만 환자의 T세포를 추출해 유전자를 변형·증식한 후 다시 환자에게 주입해야하므로 번거롭고 비용이 많이 드는 단점이 있다. 셀렉티스가 개발한 UCART123은 마치 기성품처럼 다수의 환자들이 치료할 수 있는 ‘기성품(Off-The-Shelf)' 개념의 치료제를 실현함으로써 기존의 문제점을 극복할 것으로 기대된다.

Loan Hoang-Sayag 셀렉티스 최고마케팅경영자는 “셀렉티스의 ‘기성품’ 접근 방식과 유전자편집 기술을 통해 암 치료에 대한 사고방식을 변화시키고 한 단계 나아가서 질환을 치료할 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다.

한편 셀렉티스는 AML 환자를 대상으로 CD19 타깃 동종유래 유전자변형 CAR-T 후보물질의 임상1상 시험도 진행 중이다.