바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

디서나의 'GalXC RNAi platform' 이용...첫번째 적응증은 NASH

베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 새로운 파트너와 손을 잡고 치료제 개발에 돌입한다. 회사 측은 지난 2일(현지시각), RNA간섭(RNA interference) 치료제를 개발하는 디서나 파마슈티컬(Dicerna pharmaceuticals)과 만성 간질환 치료제 개발을 위한 공동 연구 및 개발을 진행하게 됐으며, 이번 파트너십의 첫번째 타깃 적응증은 아직 허가된 치료제가 없는 비알콜성지방간염(NASH)이 될 것이라고 밝혔다.

디서나는 이번 협약을 통해 선입금과 진행단계별 마일스톤, GalXC 플랫폼 기술 사용료와 밝히지 않은 NASH 타깃 후보물질에 대한 수수료를 포함해서 최소 2억달러를 지급받을 예정이다. 또한 상업화가 성공하면 전세계 판매액에 대해 두 자릿수의 로열티를 받게 된다.

NASH는 간에 지방이 축적되면서 간 섬유화 및 간경변이 발생하는 질환으로 비만, 당뇨 환자에게서 높은 빈도로 발생하며 아직까지 마땅한 치료제가 존재하지 않아 미충족 니즈(needs)가 높은 질환이다.

디서나의 GalXC 플랫폼은 질환의 원인이 되는 유전자의 메신저 RNA(messenger RNA)를 파괴함으로써 유전자의 발현을 억제하는 RNA간섭 기술이다. 이들은 Dicer(리보핵산 가수분해효소)와 결합하는 특이적 합성 물질을 통해 RNAi를 유도한다. 디서나 측은 해당 플랫폼 기술을 이용해 만성 간질환을 비롯한 간질환 치료제 뿐만 아니라 심혈관질환과 바이러스 감염성 질환, 희귀질환 등 다양한 신약 파이프라인을 구축, 진행하고 있다.

더글라스 팸브로우(Douglas M. Fambrough) 디서나 CEO는 "우리의 GalXC 플랫폼 기술은 NASH와 만성간질환을 치료하는 RNAi 치료제를 개발하는데 최적화된 기술이다. 약물 개발과 상업화 경험이 풍부한 베링거인겔하임과 만성갈질환 치료제 개발을 위한 파트너십을 맺게된 것을 기쁘게 생각한다"고 말하며 "양 사의 전문성과 강점이 복합적으로 작용해 차별화된 RNAi 치료제 개발의 빠른 진행이 가능할 것으로 기대한다"고 전했다.

베링거인겔하임과 디서나 측은 이번 파트너십이 간질환을 넘어 베링거인겔하임이 진행하고 있는 심장대사질환(Cardiometabolic) 파이프라인에도 혁신적인 기회로 작용할 수 있다고 덧붙였다.