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바이오스펙테이터 보스턴(미국)=이은아 기자

LNP 전달플래폼 기반 ATTR 치료제.."원숭이서 편집효율 34%, TTR 60~80% 감소 확인, 2019년 IND 제출계획"

▲Jennifer King 인텔리아 테라퓨틱스 SVP(BD, Alliance Management)

올해 미국과 유럽에서 크리스퍼 기술을 적용한 상업화 임상시험이 시작될 것으로 기대되는 가운데, 크리스퍼 기반 치료제 개발에 있어 고려돼야 할 중요한 점은 무엇일까? 대표적으로 타깃 설정, 가이드 qualification, 유전자편집 전략, 전달 방법, 운반체(cargo), CMC 등이 있다. 특히 인간에게 직접 유전물질을 주입하는 in-vivo 유전자 치료에서 전달법은 중요한 이슈다.

크리스퍼 대표기업 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 지질나노입자(Lipid Nanoparticle, LNP)를 사용해 크리스퍼 유전자편집 도구를 체내에 전달하는 기술을 갖고 있다. 인텔리아의 사업개발 부분 책임자인 Jennifer King 박사는 지난주 BIO 인터내셔털 컨벤션에서 인텔리아의 전달 플랫폼 기술과 치료제 개발현황에 대해 설명했다.

크리스퍼기술 기반 치료제는 사람에게 직접 유전물질을 주입하는 in-vivo 방식과 유전자 편집한 세포를 주입하는 ex-vivo 방식으로 구분된다. 인텔리아는 유전질환, 감염성질환에 집중된 in-vivo 치료와 면역항암제, 자가면역질환, 혈액암 등을 치료하는 ex-vivo 치료를 모두 개발한다.

◇ LNP 통한 in-vivo 편집기술..“원숭이서 편집효율 34%, TTR 단백질 60~80% 감소 확인” ... <계속>