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크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR therapeutics)는 지난 21일(현지시간) 동종유래(allogeneic) CAR-T 치료제 후보물질인 ‘CTX130’로 진행한 신장암 임상1상에서 완전관해(CR) 1명을 확인한 다소 아쉬운 결과를 공개했다. 또한 그동안 집중해 왔던 파이프라인인 다발성골수종(MM) 동종유래 CAR-T 치료제 후보물질 ‘CTX120’의 개발을 효능 개선 등의 필요에 따라 우선순위에서 미룬다고 밝혔다. 해당 내용은 크리스퍼의 innovation day 발표에서 공개됐다. 이번 발표에 크리스퍼의 당일 주가는 전날보
모더나(Moderna)는 21일(현지시간) 영국에 mRNA 제조시설 및 연구(R&D)센터인 mRNA 혁신기술센터(mRNA Innovation and Technology Center)를 설립한다고 발표했다. 모더나는 최첨단 mRNA 백신 제조시설을 통해 신속하게 전염병에 대응하고, 현재 개발 중인 호흡기바이러스백신(RSV) 백신 후보물질을 생산할 계획이다. 또 연구개발(R&D) 활동에 대한 투자를 통해 영국에서 입지를 넓혀나갈 예정이다. 상세 투자규모는 밝히지 않았다. 스테판 방셀(Stéphane Bancel) 모더나 CEO는 “영
노바티스(Novartis)가 프리시전과 14억7500만달러 규모로 파트너십 딜을 체결하며 in vivo 유전자편집 치료제 개발에 나섰다. 노바티스는 프리시전의 유전자편집 기술인 ARCUS 플랫폼을 이용해 겸상적혈구증(sickle cell disease)과 베타지중해성빈혈(beta thalassemia) 등에 대한 치료제를 개발할 계획이다. ARCUS 기술은 안전성이 높고, 전달효율이 높은 특징을 가진다. 구체적으로 프리시전의 ARCUS는 I-Crel이라는 핵산분해효소(nuclease)를 이용해 개발됐으며, DNA 염기서열을 인식해
PTC(PTC therapeutics)의 뒤센근위축증(duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 ‘트랜스라나(Translarna, ataluren)’가 임상3상에서 통계적으로 유의한 효능을 내며 1차종결점을 만족시킨 결과를 냈다. 하지만 이전 임상에서 가장 높은 효능을 보여왔던 일부 하위그룹(sub group)에서 트랜스라나는 오히려 가장 낮은 효능을 보였으며 통계적 유의성도 나타내지 못했다. 하위그룹에서는 지금까지의 결과와는 다른 양상의 임상 결과를 냈지만, 보다 더 중요하게 여겨지는 전체 환자 대상에서
아스트라제네카(Astrazeneca)와 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 ATTR 아밀로이드증 다발성신경병증(ATTR-PN) ASO (antisense oligonucleotide) ‘에플론터센(eplontersen, IONIS-TTR-LRx)’이 혈중 TTR(transthyretin)을 유의미하게 감소시킨 긍정적인 중간결과를 내놨다. 에플론터센은 AZ가 지난해 말 아이오니스로부터 계약금 2억달러, 총 35억8500만달러 규모로 라이선스인(L/I)한 약물이다. AZ와 아이오니스는 이번 결과를 기반으로 올해 미국
리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals)의 MC4R 작용제(agonist) '임시브리(Imcivree, setmelanotide)'가 희귀 유전질환 바르데-비들 증후군(Bardet-Biedl syndrome, BBS) 환자의 비만에 대한 첫 약물로 승인받으며 적응증을 확대했다. 바르데-비들 증후군(BBS)은 미국에서 약 1500~2500명이 앓고 있는 희귀 유전질환으로 환자들은 고도비만, 과식증(hyperphagia) 등을 초기부터 보이며 인지장애, 다지증, 신장기능 장애 등의 증상을 나타낸다. 임시브리는 지난
화이자(Pfizer)가 프랑스 발네바(Valneva)에 9050만유로 규모로 지분투자하고, 현재 임상단계에 있는 유일한 라임병(Lyme Disease) 백신 후보물질의 임상 3상을 오는 3분기 시작할 계획이다. 화이자는 지난 2020년 재조합단백질 방식의 라임병백신 후보물질 ‘VLA15’의 글로벌 개발 및 상업화권리를 3억800만달러 규모로 라이선스인(L/I)한데 이어 이번 투자를 통해 발네바의 지분 8.1%를 확보했다. 라임병은 보렐리아(Borreliaburgdorferi) 박테리아를 가지고 있는 진드기가 사람을 무는 과정에서
10x지노믹스(10x Genomics)는 21일 자사의 단일세포분석(single cell analysis) 제품을 이용해 인플루엔자 백신 접종시 면역세포의 후생유전학적(epigenetic) 반응을 연구한 결과가 국제학술지 ‘CELL(IF: 41.582)’에 게재됐다고 밝혔다. 논문에 따르면 스탠포드대 연구팀은 10x지노믹스의 ‘Chromium Single Cell Gene Expression’과 Chromium Single Cell ATAC(assay for transposase accessible chromatin)’을 이용해
주라바이오(Zura Bio)가 스팩합병을 통해 자가면역질환을 타깃으로 하는 IL-7Rα(IL-7 receptor alpha) 항체 ‘ZB-168’의 임상개발에 속도를 낸다. 주라바이오는 올해 영국에서 설립된 회사로, 최근 화이자로부터 ZB-168을 라이선스인(L/I) 했다. 주라바이오는 지난 17일(현지시간) 기업인수목적회사(SPAC) JATT(JATT Acquisition Corp.)와 합병계약을 체결했다고 밝혔다. 합병 거래는 올해 4분기에 마무리될 예정으로, 거래가 완료되면 합병된 두 회사의 사명은 주라바이오(Zura Bio
얀센(Janssen)이 FGFR 돌연변이를 식별하는 페이지(Paige)의 AI 솔루션을 이용해 임상에서 환자모집 가속화에 나섰다. 기존 조직검사와 NGS 방식의 검사는 의사가 결과를 확인까지 수일~수주가 걸리는 반면 페이지의 기술을 적용하면 1시간 이내에 기본적인 조직생검의 디지털화 이미지를 제공해 임상에서 환자 환자모집 기간을 크게 줄일 수 있을 것으로 회사측은 기대하고 있다. 페이지는 지난 15일(현지시간) 얀센(Janssen)과 AI 솔루션을 적용해 임상세팅(clinical setting)에서 방광암 환자의 FGFR 돌연변이
바이오젠(Biogen)이 지난 2018년 캐리오팜(Karyopharm therapeutics)으로부터 사들인 임상1상 단계 경구용 루게릭병(ALS) 치료제 후보물질 ‘BIIB100(KPT-350)’의 개발을 중단한다. 계약당시 바이오젠은 캐리오팜에 계약금 1000만달러와 마일스톤을 포함 총 2억700만달러, 그리고 제품판매에 따른 로열티를 지급하기로 했다. 바이오젠은 XPO1(exportin 1) 저해제인 BIIB100을 포함한 캐리오팜 비공개 에셋들의 글로벌 개발 및 상업화 라이선스를 확보했다. 이번 계약해지로 캐리오팜은 계약금
화이자(Pfizer)가 mRNA 기술이 향후 10년 이상 글로벌 시장을 주도할 모달리티가 될 것으로 내다봤다. mRNA 기술이 적합한 분야로는 백신, 희귀질환, 항암분야 등을 꼽았으며 약물개발 시 안전성과 제조공정(manufacturing) 최적화가 중요한 이슈가 될 것이라고 강조했다. 캐시 페르난도(Kathy Fernando) 화이자 부사장은 지난 14일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열리는 ‘BIO USA 2022’에서 ‘Delivering on the Next mRNA-based breakthroughs’라는 주제로 진행된 패
단회투여로 82%라는 높은 관해율(remission rate)을 보였던 노바티스의 CAR-T 치료제 ‘킴리아(Kimriah, tisagenlecleucel)’가 장기임상에서도 좋은 효능을 보였다. B세포 급성 림프구성 백혈병(B cell acute lymphoblastic leukemia, B-ALL) 임상에서 킴리아는 5년 생존율 55%를 달성하며 기존의 10% 이하였던 5년 생존율을 크게 높였다. B-ALL은 킴리아가 승인받은 첫 적응증이다. 노바티스는 지난 12일(현지시간) CAR-T 치료제 ‘킴리아(Kimriah, tisa
암젠(Amgen)이 연간 약 3000개 이상의 신약 후보물질 또는 신약 개발기업 중 5% 이내만의 딜이 성사되는 경향이 있다고 소개했다. 글로벌 빅파마와 딜을 체결하는 것이 바늘구멍을 통과하는 것처럼 어렵다는 것을 단적으로 보여줬다. 암젠이 집중하는 분야는 항암제, 심혈관질환, 골격건강, 신장질환, 염증질환, 신경질환 등 6개 중증질환(serious illnesses) 영역이라고 설명했다. 이 중 암젠은 최근 염증질환과 항암제 분야에 포커스하는 모습을 보이고 있다. 여기에 더해 새로운 모달리티로는 TPD(targeted prote
아밀릭스 파마슈티컬(Amylyx Pharmaceuticals)의 경구용 루게릭병(ALS) 치료제 후보물질 ‘AMX0035’가 캐나다 보건부(Health Canada)로부터 조건부허가(Notice of Compliance with Conditions, NOC/c)를 받으며 첫 시판허가에 성공했다. AMX0035는 캐나다에서 제품명 ‘알브리오자(Albrioza)’로 시판될 예정이다. 현재 알브리오자의 미국내 승인이 불투명한 가운데, 이번 캐나다 조건부허가로 아밀릭스는 잠시 숨통을 틔울 수 있게 됐다. 미국 식품의약국(FDA)은 아밀릭
오가논(Organon)이 중국 상하이 헨리우스 바이오텍(Shanghai Henlius Biotech)으로부터 ‘퍼제타(Perjeta, pertuzumab)’와 ‘프롤리아(Prolia, denosumab)/엑스지바(Xgeva)’의 바이오시밀러 2종에 대한 라이선스를 들여오며 여성건강(women’s health) 포트폴리오를 강화했다. 오가논은 지난해 6월 미국 머크(MSD)로부터 분사된 회사로 여성건강, 바이오시밀러 등을 중점으로 개발하고 있다. 오가논은 지난 13일(현지시간) 헨리우스가 개발중인 로슈(Roche)의 퍼제타 바이오시
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