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캡시다 바이오테라퓨틱스(Capsida Biotherapeutics)는 지난 10일(현지시간) 혈뇌장벽(BBB)을 투과하도록 변형한 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 유전자치료제를 투여받은 희귀뇌전증 소아환자가 사망했다고 밝혔다. 이번 환자사망이 보고된 임상은 SYNRGY 임상1/2a상으로, 그중 1상 단계는 18개월에서 7세 사이의 STXBP1 발달성 및 뇌전증성 뇌병증(STXBP1-DEE) 환자 6명을 대상으로 CAP-002를 정맥투여(IV)한 후 2년간 안전성 등을 확인하는 임상이었다(NCT06983158). 캡시다는 STX
레볼루션 메디슨(Revolution Medicines)이 pan-KRAS(ON) 저해제 ‘다락손라십(daraxonrasib, RMC-6236)’을 화학항암제(chemotherapy)와 병용했을 때 췌장암 환자군에서 전체반응률(ORR)이 55%까지 나타난 긍정적인 임상결과를 공개했다. 다락손라십은 G12X, G13X, Q61X 등의 발암성 RAS 돌연변이를 모두 타깃하는 pan-KRAS 저해제로, 특히 GTP 결합상태의 활성 RAS(ON)만 직접 타깃해 세포내 샤페론단백질(CypA)과 함께 결합해서 저해하는 삼중복합체 저해제(tri
라포 테라퓨틱스(Rapport Therapeutics)가 J&J에서 분사한지 3년여만에 신규 타깃인 TARPγ8 조절제로 진행한 뇌전증 임상2a상에서 기대이상의 데이터를 도출하며 주가가 170% 이상 폭등했다. 라포는 J&J에서 신경질환 약물발굴 책임자를 맡았던 데이비드 브레트(David Bredt) 박사와 일라이릴리(Eli Lilly) 사장 등을 역임한 스티븐 폴(Steven Paul) 박사가 지난 2022년 공동설립한 바이오텍이다. 폴 박사는 지난해 BMS에 140억달러에 피인수된 신경질환 바이오텍인 카루나 테라퓨틱스(Karu
신생 엑소좀 바이오텍 인텐트 바이오로직스(Intent Biologics)는 지난 9일(현지시간) 화이자(Pfizer)의 종양학(Oncology) 부문 글로벌 사장(global president)이었던 수닛 바르마(Suneet Varma) 박사를 CEO로 임명한다고 밝혔다. 바르마 박사는 지난 5월 화이자의 사장에서 물러난 후 리온(Rion)의 수석고문(senior advisor)으로 합류했으며, 이번 인텐트의 출범과 함께 CEO로 임명됐다. 인텐트는 엑소좀 개발기업 리온(Rion)이 후기 단계의 임상진행을 위해 염증 및 면역학 파
J&J(Johnson&Johnson)의 프레첼(pretzel) 형태인 약물방출 시스템 ‘인렉조(Inlexzo)’가 방광암 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 받았다. 인렉조는 지난 2019년 J&J이 타리스 바이오메디컬(Taris Biomedical)을 비공개 규모로 인수하며 확보한 에셋으로, 반투과성 실리콘 폴리머에 기반한 약물방출 기술 ‘TARIS’가 적용됐다. 인렉조는 항암제 ‘젬시타빈(gemcitabine)’이 방광내에서 지속적으로 방출되는 방식이다. 올해 2분기 실적발표에 따르면 J&J는 인렉조를 포함해
세르비에(Servier)가 영국 카에루스 바이오사이언스(Kaerus Bioscience)로부터 희귀 유전질환인 취약X증후군(Fragile X syndrome, FXS)을 적응증으로 하는 BK채널 조절제(BK channel modulator)을 4억5000만달러에 사들였다. 계약금은 공개하지 않았다. 세르비에는 이달 초 아이디야 바이오사이언스(Ideaya Bioscience)로부터 경구용 단백질 키나제(PKC) 억제제 ‘다로바서팁(darovasertib)’의 미국외 권리를 사들인지 1주일이 채 지나지 않아 이번에 카에루스와 계약을
일라이릴리(Eli lilly)는 스타트업 회사들이 약물을 개발하는 데 활용할 수 있도록 제공하기 위한 인공지능(AI) 및 머신러닝(ML) 플랫폼을 출시했다고 지난 9일(현지시간) 밝혔다. 릴리가 출시한 ‘릴리 튠랩(Lilly Tunelab)’ 플랫폼은 릴리의 수년간 축적된 연구데이터를 기반으로 학습된 약물발굴모델(drug discovery models)에 접근할 수 있도록 지원한다. 특히 이번에 첫번째로 출시하는 AI 모델은, 약 10억달러 이상의 비용을 들여 확보한 릴리의 독점적인 데이터가 포함된 것으로 추정된다. 릴리의 몇십만
바이오엔텍(BioNTech)이 PD-L1xVEGF 이중항체로 진행중인 소세포폐암(SCLC) 글로벌 임상2상의 첫 데이터 판독에서 긍정적인 데이터를 유지하는데 성공했다. 바이오엔텍이 올해초 파트너사였던 중국의 바이오테우스(Biotheus)를 아예 인수하면서 PD-L1xVEGF 항체 ‘푸미타믹(pumitamig, BNT327)’의 모든 권리를 확보한 이후 첫 글로벌 데이터를 도출하게 됐다. 바이오엔텍은 선두인 서밋 테라퓨틱스(Summit Therapeutics)와 달리 소세포폐암을 리드 적응증으로 개발하고 있으며, 지난 3월 중국에서
일라이릴리(Eli Lilly)의 시판 BTK 저해제 ‘제이퍼카(Jaypirca)’가 만성림프구성백혈병(CLL) 및 소림프구성림프종(SLL) 1차치료제 세팅 임상3상에서 무진행생존기간(PFS)을 개선하는 데 성공했다. 제이퍼카는 지난 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 최초의 비공유결합(non-covalent) BTK 저해제로, J&J의 ‘임부르비카(Imbruvica)’, 아스트라제네카(AstraZeneca)의 ‘칼퀀스(Calquence)’, 비원메디슨(BeOne Medicines)의 ‘브루킨사(Brukinsa)’
노바티스(Novartis)가 투르말린바이오(Tourmaline Bio)를 14억달러에 전격 인수하며 심혈관질환 임상3상을 앞둔 IL-6 항체를 확보한다. 투르말린 확보를 통해 노바티스도 심혈관질환 IL-6 분야에서 노보노디스크(Novo Nordisk), CSL베링(CSL Behring)과 본격 경쟁을 벌이게 된다. 투르말린바이오는 지난 2022년 화이자(Pfizer)로부터 IL-6 항체인 ‘파시베키툭(pacibekitug)’을 들여와 적응증 변경 전략을 통해 개발을 이어나가고 있는 바이오텍이다. 투르말린은 이전까지 IL-6 경로
스위스 AC이뮨(AC Immune)은 지난 4일(현지시간) 운영자금의 확보를 위해 파이프라인을 간소화하고, 인력의 30%를 감축한다고 밝혔다. AC이뮨은 이번 구조조정을 통해 현금소진 시점을 2027년 1분기에서 같은 해 3분기로 연장할 계획이다. AC이뮨이 이번에 업데이트한 투자자 자료(investor presentation)에 따르면 BBB투과 항체-약물접합체(ADC)인 'morADC(Morphomer Antibody Drug Conjugate)', ASC 항체, TDP-43 항체 등 중추신경계(CNS) 관련 전임상 에셋들이
아이디야 바이오사이언스(Ideaya Bioscience)는 지난 7일(현지시간) DLL3 타깃 항체-약물접합체(ADC) ‘IDE849(SHR-4849)’의 소세포폐암(SCLC) 임상1상 초기결과를 세계폐암학회(WCLC 2025)에서 발표했다. 앞서 아이디야는 지난해 12월 중국의 항서제약(Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals)으로부터 10억4500만달러에 중화권을 제외한 IDE849의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 사들였다. 이번에 발표된 초기 결과는 항서제약이 중국에서 진행한 SCLC 및 신경내분비암(NEC)
J&J(Johnson & Johnson)는 EGFRxMET 이중항체 ‘리브리반트(Rybrevant, amivantamab)’와 EGFR TKI ‘라즈클루즈(Lazcluze, lazertinib)’의 병용요법이 EGFR 변이 비소세포폐암(NSCLC) 1차치료제 세팅에서 표준요법(SoC)인 아스트라제네카(AstraZeneca)의 ‘타그리소(Tagrisso, osimertinib)’보다 내성(resistance)을 줄인 결과를 공개했다. J&J는 지난 6일(현지시간) 리브리반트와 라즈클루즈를 병용투여한 임상3상 결과를 발표했다. J&J
미국 머크(MSD)가 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)로부터 사들인 B7-H3 항체-약물접합체(ADC)의 소세포페암(SCLC) 임상2상의 업데이트 결과에서 전체반응률(ORR) 48.2%의 데이터를 내놨다. 머크는 해당 B7-H3 ADC인 ‘이피나타맙 데룩스테칸(ifinatamab deruxtecan, I-DXd)’으로 최근 가속승인을 위한 글로벌 허가절차를 시작한 상황이다. 머크는 I-DXd가 첫 B7-H3 ADC 약물로 시장에 나올 수 있을 것으로 기대하고 있다. 머크는 지난 2023년 다이이찌산쿄로부터 I-DXd를 포함
사노피(Sanofi)가 ‘듀피젠트’를 잇는 차기 블록버스터 에셋인 OX40L 항체 ‘암리텔리맙(amlitelimab)’으로 진행한 아토피피부염 임상3상에서 기대이하의 데이터를 도출하며 주가가 7% 이상 급락했다. 이번 3상에서 1차종결점을 유의미하게 개선했으나, 사노피가 앞서 암리텔리맙으로 진행한 임상2b상의 경쟁력 있는 데이터에 비해 효능이 떨어지면서 투자자들의 기대감이 꺾이게 됐다. 더욱이 지난 4월 암리텔리맙의 주요 후속 적응증인 천식 임상2상에 실패하며 특정 환자군으로 개발전략을 좁혀 상업화 잠재력이 떨어졌었기 때문에 시장
세르비에(Servier)가 아이디야 바이오사이언스(Ideaya Bioscience)로부터 희귀 안구암을 적응증으로 하는 경구용 단백질키나제C(protein kinase C, PKC) 억제제 ‘다로바서팁(darovasertib)’의 미국외 권리를 계약금 2억1000만달러를 포함해 총 5억3000만달러에 사들였다. 다로바서팁은 지난 2018년 아이디야가 노바티스(Novartis)로부터 라이선스인(L/I)한 저분자화합물로, PKC를 저해해 GNAQ/GNA11 돌연변이에 의해 활성화되는 MAPK 경로를 억제하는 기전이다. 포도막흑색종은
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