바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

mTOR shRNA, AAV로 전달하는 'CRG-01'.."올해 전임상 종료, 내년 美 임상 진입"

큐로진생명과학이 AAV벡터 기반 황반변성 유전자치료제의 미국 특허를 획득했다고 21일 밝혔다. 큐로진생명과학은 연내 황반변성 유전자치료제의 전임상을 마무리하고 2021년 미국 임상에 진입할 계획이다.

이번에 등록된 특허는 AAV(Adeno-Associated Virus) 벡터에 항혈관신생, 항염증 등 다양한 치료효능을 가진 mTOR 치료소재 유전자(mTOR shRNA)를 탑재한 CRG-01에 관한 것이다. CRG-01은 큐로진생명과학의 첫번째 유전자치료제 파이프라인으로 지난해 2월 국내 특허도 획득했다.

큐로진생명과학 관계자는 "AAV는 유전자치료제 벡터 중 가장 안전하고 효능이 높은 것으로 평가받는다"면서 "이번에 CRG-01의 미국 특허 등록으로 회사의 기술력을 인정받게 됐다"고 설명했다.

큐로진생명과학은 현재 CRG-01와 관련해 설치류 대상 독성시험을 통해 안전성을 확인했으며 현재 영장류를 대상으로 안전성과 효능을 검증하고 있다. 연내 전임상을 마무리하고 내년 미국 식품의약국(FDA) 임상시험계획(IND) 승인절차를 밟는다는 계획이다.

3대 실명원인 안과질환 중 하나인 습성황반변성은 항VEGF 치료효능을 가진 항체 치료제가 있지만 잦은 안구 내 주사로 인한 부작용과 환자들의 고통이 심각하다. 유전자치료제인 CRG-01은 우수한 치료효능뿐만 아니라 한번의 주사로 수년간 효능이 유지되는 장점이 있다.

이영일 큐로진생명과학 대표는 "CRG-01이 한국에 이어 미국특허를 등록함으로써 황반변성 유전자치료제 개발의 현실화 가능성과 황반변성 환자가 많은 미국 시장 진출 가능성을 동시에 확인했다"고 말했다.

한편 큐로진생명과학은 2018년 문을 연 AAV벡터 기반 유전자치료제 개발 전문기업이다. 지난해 디에스자산운용을 비롯해 라구나인베스트먼트, KB증권, 다담인베스트먼트 등으로부터 60억원 규모의 시리즈A 투자를 유치했다.