바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

다이노, 노바티스 사렙타와 각각 안과, 근육질환 타깃해 새로운 AAV 캡시드 발굴하는 '최대 20억달러 규모' 라이선스 딜 체결...자연적 발생 아닌 AI 이용해 타깃 질환 조직표적 및 면역원성 등 최적화된 AAV 발굴 핵심기술

인공지능(AI) 기술이 차세대 AAV 벡터(vector)를 찾는데도 본격 적용된다. 유전자치료제가 조직에 전달되는 효율을 높이고, 적용 가능한 타깃 질환을 넓히기 위한 접근법이다. 노바티스와 사렙타테라퓨틱스(Sarepta therapeutics) 등 유전자치료제 분야의 선두그룹이 AI 기반의 차세대 AAV를 발굴하는 새로운 접근법에 투자하는 움직임이 포착됐다.

미국 신생 바이오텍 다이노 테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)는 지난 11일(현지시간) 노바티스와 사렙타와 각각 안과질환과 근육질환을 타깃하는 새로운 AAV 캡시드(cpasid)를 발굴하는 계약을 맺었다고 밝혔다. 두 계약을 합하면 최대 20억달러 규모의 딜이다.

AAV는 특정 유전자 변이로 병에 걸린 환자의 특정 세포에 정상 기능을 하는 치료 유전자를 전달하는 벡터로, 유전자치료제 분야에서 가장 많이 쓰인다. 다른 바이러스 벡터와 비교해 체내에서 면역반응을 미미하게 일으키면서, 몇 년에 걸쳐 안정적으로 치료 유전자를 발현할 수 있다는 장점이 있다. 대표적인 AAV 기반 유전자치료제로 로슈의 ‘럭스터나(Luxturna)’와 노바티스의 ‘졸겐스마(Zolgensma)’가 있다.

다이노를 공동 설립자인 에릭 켈식(Eric Kelsic) 대표는 “우리는 유전자치료제가 치료 영역을 넓힐 수 있는 거대한 확장 가능성을 보고 있다. 유전자치료제의 성공 여부는 벡터를 통해 표적 세포와 조직에 유전자를 얼마나 정교하게 전달할 수 있는지에 달려있다”며 “다이노의 접근법은 자연적으로 발생하는 AAV 벡터를 극복하고, 질병 특이적인 벡터를 최적화된 AAV 유전자치료제를 만드는 것”이라고 설명했다. 자연적으로 존재하는 캡시드는 치료 용도로 진화된 것이 아니기 때문에 치료 유전자를 전달하는 벡터로 최적화된 형태가 아니라는 것.... <계속>