바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

뇌 체성 돌연변이 표적 국소피질이형성증 치료제 'SDF01' 공동개발 계약 체결..내년초 제제개발 완료, 임상시험 개시 예정

뇌질환 신약개발 바이오벤처 소바젠과 의약품 제제개발 전문기업인 지엘팜텍은 뇌 체성 돌연변이를 표적하는 '난치성 뇌전증 신약' 공동개발에 나선다. 2021년 임상시험을 개시하는 것이 목표다.

소바젠과 지엘팜텍은 4일 소아 난치성 뇌전증(국소피질이형성증) 신약후보물질인 'SDF01'에 대한 공동개발 계약을 체결했다고 밝혔다.

이번 계약에 따라 원개발사인 소바젠은 SDF01의 개발 허가 과정을 총괄하며 지엘팜텍은 소아 환자들이 복용할 수 있는 SDF01 제제를 개발하고 CMC(Chemistry, Manufacturing, Control) 개발 및 완제품생산을 담당할 예정이다. 양사는 내년초 SDF01의 제제개발을 완료해 임상시험을 개시하고 2025년 신약허가를 받는 것을 목표로 하고 있다.

뇌전증 환자는 전세계 인구의 약 1%인 6000만명 이상으로 추산될 정도로 비교적 흔하게 발생하는 질환이지만 약 30%는 기존 약물 치료에 반응하지 않는 난치성 뇌전증으로 알려져 있다. 특히 소아 뇌전증의 주요원인인 국소피질이형성증(Focal Cortical Dysplasia, FCD)은 기존 약물들로는 발작 증세가 조절되지 않아 부작용 우려가 큰 뇌절제술만이 유일한 치료법이다.

소바젠은 환자 뇌 조직에 대한 연구를 통해 특정 체성(체세포) 돌연변이가 국소피질이형성증(FCD)의 원인임을 처음으로 규명했으며 이를 체성 돌연변이 동물모델에서 검증해 국소피질이형성증에 의한 난치성 뇌전증 신약후보물질 'SDF01'을 발굴했다. SDF01은 최초의 국소피질이형성증에 의한 난치성 뇌전증 치료제로 수술을 대체할 수 있어 높은 경제성을 확보할 수 있을 것이라는게 회사측의 설명이다.

소바젠 관계자는 “난치성 뇌질환의 원인을 규명하고 신약을 개발하는 소바젠과 제제개발 역량을 확보하고 다양한 개량신약 개발경험을 가진 지엘팜텍이 각사의 강점을 살린 공동개발을 통해 보다 효율적이고 신속하게 신약을 개발할 수 있을 것"이라면서 "양사의 공동개발을 통한 신약의 개발과 사업화가 국내에서 바이오벤처와 기업간의 새로운 비즈니스 협력 모델을 보여줄 것"이라고 강조했다.

한편 소바젠은 카이스트 의과학대학원 이정호 교수가 주축이 된 교원창업기업으로 난치성 뇌질환 신약 연구개발에 주력하고 있다. 환자 뇌조직에서 질환의 원인이 되는 체성 돌연변이를 규명하고, 자체 구축한 뇌체성 돌연변이 동물모델에서 이를 검증해 새로운 기전의 신약을 개발하고 있다.

소바젠은 현재, 뇌전증 뿐만 아니라 악성뇌종양, 알츠하이머병, 소아뇌종양 등 다양한 난치성 뇌질환 신약 파이프라인을 보유하고 있다.