바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

원발성 옥살산뇨증(PH1) 대상 HAO1 타깃 RNAi 치료제 후보물질 ‘루마시란’..기준선 대비 소변 옥살레이트 65.4% 감소..올해 말 FDA 승인 기대

앨라일람(Anlyam Pharamceuticas)의 3번째 RNAi 치료제 후보물질 ‘루마시란(lumasiran)’도 긍정적 임상3상 결과를 내놨다.

앨라일람은 지난 7일(현지시간) 원발성 옥살산뇨증(PH1)에 대한 RNAi 치료제 ‘루마시란(lumasiran)’의 임상 3상(ILLUMINATE-A, NCT03681184)에서 1차, 2차 종결점을 충족시킨 결과를 발표했다. 앨라일람은 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 신약허가신청서(NDA)를 우선심사절차에 따라 검토받을 예정으로 오는 12월 3일까지 승인여부가 결정된다.

원발성 옥살산뇨증(PH1)은 간에서 옥살레이트(oxalate)의 과도한 생성으로 인해 신장과 요로에 옥살산 결정 또는 옥살산 칼슘 결정이 침착해 발병하는 희귀질환이다. 현재까지 PH1 환자를 대상으로 승인받은 치료제는 없으며, 이뇨제를 사용해 칼슘 배출을 증가시키거나 식이조절을 통해 옥살산 섭취를 줄이는 등의 관리법만 있다. PH1 환자는 병이 진행되면서 신장 손상으로 인해 신장 투석을 해야 하고, 결국에는 간이식이나 신장이식을 하게 된다.

루마시란은 옥살레이트를 생성하는 효소인 GO(glycolate oxidase)를 암호화하는 HAO1(hydroxyacid oxidase 1)을 타깃해 저해하는 RNAi 치료제 후보물질이다. HAO1을 저해해 GO의 생성을 줄여 옥살레이트를 감소시킴으로써 원발성 옥살산뇨증을 치료하는 기전이다.... <계속>