바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

설립 4년만 AML치료제 'PHI-101' 첫 국내 환자 투약..KIST·대구첨복 신약개발지원센터, 서울아산병원 비임상개발센터, 에스티팜, 한국콜마 등과 협업 결과물..호주, 스페인 등으로 임상 사이트 확장

▲파로스아이비티 표적항암제 PHI-101 임상 환자 등록 축하모임.

"급성골수성백혈병(AML) 표적치료제 PHI-101의 글로벌 임상 진입과 첫 환자 등록은 우리 연구원들과 오픈이노베이션 파트너들이 협업한 결과라는 점에서 의미가 큽니다. 앞으로도 제 2, 3의 모델이 나올 것으로 기대합니다."

16일 오후 파로스아이비티(파로스IBT)의 본사가 있는 경기도 안양시 성지스타위드에서 열린 PHI-101 임상 환자 등록 축하모임. 윤정혁 파로스아이비티 대표는 PHI-101의 임상 진입의 의미에 대해 이렇게 설명했다. PHI-101은 지난주 첫 국내 환자가 등록해 투약까지 마쳤다.

인공지능 빅데이터 신약개발 플랫폼을 가진 파로스아이비티가 회사 설립 만 4년만에 신약물질 발굴과 전임상을 넘어 글로벌 1상까지 돌입할 수 있었던 데에는 무엇보다 오픈이노베이션이 큰 힘이 됐다는 설명이다. 파로스아이비티는 2016년 4월 설립 당시부터 인공지능에 기반한 오픈이노베이션 모델로 신약개발 R&D를 효율적으로 진행하겠다는 목표를 추구해왔다.

이날 행사에 참석한 30여명도 오픈이노베이션을 통해 협력한 기업과 연구진이다. 심태보 연세대 교수, 노경태 연세대 교수, 안순길 인천대 교수, 임정묵 서울대 교수 등의 신약개발 과학기술 자문위원들, 그리고 오픈이노베이션의 주역인 에스티팜, 코반스, (전)대구첨복단지 신약개발지원센터, 한국투자파트너스(투자사) 관계자 등이 참여했다.

PHI-101은 한국과학기술연구원 및 대구첨단복합의료재단 신약개발지원센터, 파로스아이비티 연구팀의 공동연구로 발굴했다. 이후 한국보건산업진흥원 신약개발지원 사업에 선정돼 비임상 연구(대량생산 및 GLP독성시험)를 진행할 수 있었다. 글로벌 CRO기업인 찰스리버와 손우찬 교수가 이끄는 서울아산병원 비임상개발센터, 에스티팜, 한국콜마 등이 큰 기여를 했다.

PHI-101은 차세대 표적항암제 후보물질로 급성골수성백혈병 표적치료제의 선두 후보물질인 퀴자티닙(Quizartinib, AC220) 및 길터리티닙(Gilteritinib)의 내성을 극복한 물질이다. 특히 이 물질은 FLT3-ITD 돌연변이뿐만 아니라 FLT3-TKD(D835, F691) 저항성 돌연변이까지 직접적인 저해 작용기전을 가진다. PHI-101은 FLT3-ITD, FLT3-ITD+TKD (D835, F691) 동물모델에서 경쟁약물대비 효능을 입증했으며 GLP독성실험에서도 2.5배 우수한 안전성을 확보했다.

▲윤정혁 대표(왼쪽에서 세번째)가 표적항암제 PHI-101 임상 진입의 의미에 대해 설명하고 있다.

파로스아이비티는 지난해 12월 PHI-101의 호주 1상을, 올해 2월 국내 1상을 승인받았다. 그러나 코로나19 확산으로 인해 국내에서 먼저 환자가 등록됐다. 파로스아이비티는 스페인 임상도 진행할 계획이다.

남기엽 파로스아이비티 연구소장은 "지난주 국내에서 급성골수성백혈병 환자가 임상에 등록해 첫 PHI-101의 투약(40mg)을 마쳤다"면서 "앞으로 22개월간 6개 코호트로 나눠 임상이 진행될 것"이라고 말했다. 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 세브란스병원, 부산대병원, 분당서울대병원, 울산대병원, 호주 Boader Medical Oncology, ICON Cancer Center가 이번 임상에 참여한다. 임상은 코반스가 진행한다. 임상은 글로벌 CRO인 코반스가 진행한다.

윤 대표는 "파로스아이비티는 기술 및 비즈니스 모델의 우수성을 바탕으로 여기까지 왔다"면서 "앞으로 파트너들과 협력해 'Best Target, Best Chemical'이라는 목표가 이뤄질 수 있도록 노력하겠다"고 말했다. 윤 대표는 "PHI-101 환자의 완치를 위하여"라고 건배사를 외쳤다.

한편 파로스아이비티는 이날 한혜정 CDO를 영입했다고 소개했다. 한 CDO는 미국버클리국립연구소, 제넨텍/로슈 Diagnostics 수석연구원 등을 거쳐 파로스아이비티에 합류했다. 한 CDO는 PHI-101의 성공적 개발을 위한 바이오마커 연구 및 신규파이프라인 개발 등을 주도할 계획이다.