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바이오스펙테이터 서윤석 기자

유니큐어 개발 아데노바이러스(AAV5) 유전자치료제 'AMT-061'..계약금 4.5억弗+마일스톤 최대 16억弗

CSL 베링(CSL Behring)이 혈우병B 유전자치료제 ‘AMT-061’의 독점적 권리를 확보했다. AMT-061은 제9 응고인자(factor IX)의 활성을 증가시키도록 조작된 유전자(factor IX-padua)를 가진 아데노바이러스(AAV5) 유전자치료제로 한번만 투여해도 효과가 지속되는 장점이 있다.

CSL은 25일(현지시간) 유니큐어(UniQure)의 혈우병B 치료제 ‘AMT-061(etranacogene dezaparvovec)’에 대한 독점적 권리를 가지는 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따라 CSL은 유니큐어에 계약금 4억5000만달러에 더해 개발 및 상업화에 따른 마일스톤으로 최대 16억달러를 지급한다. 추가로, 유니큐어는 순매출에 대한 단계별 로열티를 CSL로부터 받는다.

혈우병은 X염색체에 위치한 혈액응고인자의 돌연변이로 인해 발병하는 출혈성 질환으로 약 1만명에 1명 꼴로 발생한다. 응고인자의 종류에 따라 혈우병 A와 B로 나뉘며 혈우병A가 전체의 약 80%, 혈우병B가 약 20%를 차지한다. 혈우병A는 제8 응고인자(factor VIII), 혈우병B는 제9 응고인자(factor IX)의 돌연변이에 의해 발병한다.

유니큐어는 2019년 미국 혈액암학회(ASH)에서 AMT-061를 혈우병 B환자에게 한번 투여한 후 1년간 추적한 결과, 제9 응고인자의 활성이 최대 정상인의 50% 수준까지 증가한 것을 확인했으며, 출혈 사건(bleeding event)도 관찰되지 않은 결과를 발표했다. 단일 투여로 장기간 효과를 확인한 결과다.

유니큐어는 현재 ATM-061의 상업화 임상 3상(HOPE-B, NCT03569891)을 진행 중이다.

현재 승인받은 혈우병B 치료제로는 화이자의 '베네픽스(Benefix, Coagulation factor IX (Recombinant)', 사노피의 '알프로릭스(Alprolix, Eftrenonacog alfa, Fc Fusion protein) 등이 있다. 이들 약물은 주 1회 이상 투여해야 한다.

폴 퍼릴트(Paul Perreault) CSL CEO는 “혈우병B를 앓고있는 환자에 대한 우리의 비전은 환자들이 평생 부담하는 질병에서 자유로워질 수 있도록 치료의 패러다임을 바꾸는 것”이라고 말했다.

한편, CSL은 국내에 A형 혈우병 치료제 ‘앱스틸라(Afstyla, antihemophilic factor (recombinant), single chain)’를 시판 중이다.