바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

적혈구서 채취한 세포외 소포체(RBCEV) 이용 유전자치료제 전달..독성 적고, 큰 유전자치료제 로딩 가능..2개 희귀질환 치료제 개발 목표

다케다(Takeda)가 카민 테라퓨틱스(Carmine Therapeutics)와 비바이러스(非 virus)성 유전자 치료제 전달기술을 기반으로 희귀질환 약물 개발을 위한 파트너십을 체결했다. 다케다는 지난 3월 에복스(Evox)와 엑소좀 기반의 희귀질환치료제 개발 계약을 맺은 바 있다.

카민은 적혈구 세포외 소포체(red blood cell extracellular vesicle, RBCEV)를 이용한 유전자 치료제 전달기술인 리젠트(red cell EV gene therapy, REGENT) 플랫폼을 가지고 있다. 리젠트 플랫폼은 적혈구를 이용한 비바이러스성 유전자치료제 전달방법으로 아데노바이러스(AAV) 기반의 전달법과 비교해 반복 투여를 할 수 있는 가능성이 있고, 11Kb를 넘는 크기가 큰 유전자를 로딩해 전달할 수 있으며, RBCEV의 표면을 변형해 표적 조직으로의 전달성을 높일 수 있다.

카민은 지난달 30일(현지시간) 다케다와 리젠트(REGENT) 플랫폼으로 두개의 희귀 질환에 대한 비바이러스성 유전자 치료제를 개발 및 상업화하는 파트너십을 체결했다고 밝혔다. 추가로 다케다는 카민의 리젠트 플랫폼 개발을 위해 500만달러 규모의 주식으로 전환 가능한 대출(convertible loan)을 지원한다.

계약에 따라 카민은 다케다로부터 계약금, 연구자금, 개발 단계에 따른 마일스톤을 합쳐 9억달러 이상을 받는다. 다케다는 상업화 후 단계별 로열티를 별도로 카민에 지급한다. 다케다는 후보물질의 전임상 연구가 완료된 후 라이선스할 수 있는 옵션을 확보했으며, 옵션을 행사한 후 임상 개발 및 상업화를 책임진다.... <계속>