바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

CRISPR 유전자편집 기술 이용 CD33 제거 조혈모세포(eHSC) 치료제 ‘VOR33’..CD33 CAR-T/항체치료제 항암효과↑,세포독성↓+정상 골수 생성

보어 바이오파마(Vor BioPharma)가 CD33 유전자가 조작된 조혈모세포(eHSC)를 이용한 급성골수성백혈병(AML) 치료제 개발을 위해 1억1000만달러를 유치했다. 보어는 CD33 표적 치료제의 치료범위와 효과를 넓히는 새로운 기전의 약물을 개발하고 있다.

보어는 7일(현지시간) 급성골수성백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 치료제 후보물질과 추가 파이프라인 개발을 위해 1억1000만달러 규모의 시리즈B를 마감했다고 밝혔다. 보어는 선도물질로 CRISPR 유전자편집을 통해 CD33을 제거한 조혈모세포(engineered hematopoietic stem cell, eHSC) 치료제 후보물질 ‘VOR33’을 개발 중이다.

이번 투자는 라 캐피탈(RA Capital)이 주도해 피델리티 매니지먼트(Fidelity management& research company), 알렉산드리아 벤처투자(Alexandria venture investments)등의 신규 투자자를 포함해 기존 투자자인 J&J 이노베이션(J&J Innovation), 5AM 벤처스(5AM Ventures)등이 참여했다.

조슈아 레스닉(Joshua Resnick) 라 캐피탈 상무(managing director)는 “보어가 가진 조작된 조혈모세포(eHSC)를 이용한 치료제 개발 접근법은 항암제 개발분야에서 유망한 혁신적 개발법이다”며 “줄기세포 이식의 새로운 표준을 확립하기 위해 적극적으로 노력하고, 임상연구로 진입할 수 있도록 할 것”이라고 말했다.

발표에 따르면 보어는 AML 치료제 후보물질 ‘VOR33’을 임상단계로 진입시키고, 추가적인 파이프라인의 개발에 자금을 사용할 계획이다. VOR33은 CRISPR 유전자편집 기술로 CD33 유전자를 제거한 조혈모세포(eHSC)다. 보어는 eHSC가 급성백혈병환자에게 이식되면, CD33이 발현되지 않는 정상 골수세포들이 생성되고 이들 세포는 CD33을 타깃하는 항암제의 표적이 되지 않는다고 설명했다. 즉, 기존 CD33을 타깃하는 CAR-T 또는 항체치료제에서 나타나는 독성 부작용은 줄이면서 항암효과를 높임과 동시에 건강한 골수세포를 생성해 급성골수성백혈병(AML)을 치료하는 컨셉이다.

실제로 보어는 급성골수성백혈병 세포주(HL-60)에서 CD33을 제거하고 마우스모델에 주입한 후 CD33 CAR-T와 CD33 ADC 약물을 투여한 결과, 골수억제(myelosuppression) 같은 독성 부작용없이 효과적인 항암효과를 확인했다(doi.org/10.1073/pnas.1819992116).

로버스 앙(Robert Ang) 보어 대표는 “이번 투자에 참여한 투자자들의 수준은 eHSC 플랫폼의 잠재력을 보여준다”며 “이번에 모금한 자금은 암 환자를 치료할 준비를 하는데 사용할 것”이라고 말했다.