바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

삼성서울병원, 서울아산병원 등 10곳서 12월 돌입..진행중인 1상은 연내 마무리 계획

아스트로젠이 자폐스펙트럼장애 신약후보물질 'AST-001'의 임상 2상에 돌입한다.

아스트로젠은 24일 식품의약품안전처로부터 AST-001의 유효성 및 안전성 평가를 위한 임상 2상 시험계획을 승인받았다고 밝혔다.

이에 따라 아스트로젠은 오는 12월부터 소아 자폐스펙트럼장애 환자 140여명을 대상으로 삼성서울병원, 서울아산병원을 포함한 다기관 임상 2상에 돌입한다.

아스트로젠은 2017년 경북의대 소아청소년신경 세부전문의인 황수경 교수가 창업한 난치성 신경질환 신약개발 바이오벤처다. 지난해 11월 50억원 규모의 시리즈A 투자를 유치했으며 지난 6월에는 중소벤처기업부에서 주관한 ‘아기유니콘 200 육성사업’에 선정되기도 했다

아스트로젠의 핵심 파이프라인인 AST-001은 신경세포 및 미토콘드리아 보호 및 활성도 향상을 통해 자폐의 핵심 증상인 상동행동, 언어 및 사회성을 개선시킨다.

현재 자폐스펙트럼장애의 핵심 증상을 개선시키는 치료제는 없으며 파괴적 행동(공격성, 충동성, 자해적 행동)이나 과민증이 두드러질 경우 리스페리돈이나 아리피프라졸 등의 항정신병 약물을 투여하는 등의 치료가 이루어지고 있다. 하지만 언어 및 사회성의 개선은 부족하며 떨림, 운동장애 등 여러 부작용이 발생하고 있다.

자폐스펙트럼장애 질환에 있어 로슈(Roche)의 발로밥탄(Balovaptan)과 뉴로클로어(Neurochlore)의 부메타나이드(Bumetanide)가 가장 앞서 있는 파이프라인이다. 특히 로슈사의 발로밥탄은 미국식품의약국으로부터 ‘혁신 치료제(Breakthrough therapy)’에 지정될 정도로 촉망받는 후보물질이었지만 지난 5월 18세 이상 성인 대상 임상 3상인 바이아덕트(VIADUCT)스터디를 중단했고 2~4세 영아 대상으로 진행 중인 임상 1b상도 중단하며 자폐스펙트럼장애 치료제 개발이 지연되고 있다.

황수경 아스트로젠 대표는 “이번 2상 승인으로 난치성 소아 신경질환 환우들의 고통을 조금이라도 덜어주고자 했던 창업목표에 조금 더 가까워졌다”면서 “AST-001이 하루 빨리 시장에 출시돼 자폐스펙트럼장애 환우와 가족들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

아스트로젠은 건강한 성인 24명을 대상으로 한 AST-001의 임상 1상도 진행하고 있다. 임상은 올해 내 마무리할 계획이다.