바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

노바티스, 상가모의 '유전자 발현 조절' ZFP-TF 기술 이용해 자폐증, 신경발달 등 근본적 치료하는 유전자 의약품 개발...지난 2월 바이오젠도 상가모와 ZFP-TF 기반 AD, PD 등 퇴행성뇌질환 치료제 사들여

노바티스가 자폐증과 신경발달장애를 타깃한 유전자 치료제를 개발하기 위해 징커핑거(zinc finger) 기술을 이용해 ‘유전자 수준에서 조절하는’ 근본적인 치료 접근법에 총 7억9500만달러를 베팅한다.

노바티스는 2년전 AAV9 기반 척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’와 생산시설을 확보하기 위해 아벡시스(AveXis)를 87억달러에 인수하고, 최근에는 AAV 스타트업 다이노(Dyno Therapeutics)와 차세대 AAV를 발굴하는 등 꾸준히 유전자 치료제 포토폴리오를 넓혀가는 움직임을 보여주고 있는 빅파마다.

상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 노바티스와 자폐스팩트럼장애(autism spectrum disorder, ASD)과 신경발달장애 등 3가지 발달장애 타깃에 대한 유전자 조절 치료제에 대한 전세계 개발 및 상업화 권리를 라이선스아웃하는 딜을 체결했다고 지난 30일 밝혔다.

상가모의 유전자 조절 기술인 징크핑거단백질과 전사인자(ZFP-TF) 기술을 이용해 발달장애와 관련된 핵심 유전자 발현을 높이거나 활성화시켜 병을 치료하는 컨셉이다. ZFP-TF 기술은 DNA 레벨에서 특정 유전자 발현을 억제 또는 활성화하는 기술로, 상가모는 전달 벡터로 AAV(adeno-associated viruse)를 이용한다.... <계속>