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바이오스펙테이터 서윤석 기자

아킬리온 인수하며 확보한 약물 'ALXN2040'..임상 2상서 "PK/PD 불충분"..단, 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 대상 임상개발 지속

알렉시온(Alexion Pharmaceuticals)이 팩터D 저해제의 C3사구체신염(C3 Glomerulopathy, C3G)에 대한 임상개발을 중단했다. 단, 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)에 대한 개발은 지속할 계획이다.

알렉시온은 지난달 30일(현지시간) 팩터D 저해제 ‘ALXN2040’의 C3사구체신염에 대한 임상 개발 중단소식을 2020년 2분기 보고서를 통해 밝혔다. 알렉시온은 지난해 아킬리온(Achillion Pharmaceuticals)을 인수하며 팩터 D 저해제(Factor D inhibitor) 'ALXN2040'와 'ALXN2050'을 확보했다.

알렉시온의 2분기보고서에 따르면, ALXN2040은 C3사구체신염에 대한 임상 2상 중간분석(interim analysis) 결과, ALXN2040의 불충분한 약동학적/약력학적(PK/PD) 반응과 불완전한 대체 경로(alternative pathway) 억제로 인해 임상 개발 중단을 결정했다. 단, 알렉시온은 혈관외 용혈(extravascular hemolysis)을 가진 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)을 대상으로 ALXN2040의 임상 3상은 계획대로 2020년 말에 진행한다.

알렉시온이 아킬리온으로부터 인수한 또 다른 약물인 ALXN2050은 현재 발작성 야간혈색소뇨증을 대상으로 임상 2상이 진행 중이며, 2021년 신장질환을 대상으로 개념입증(proof of concept)연구를 진행할 계획이다.

한편, 알렉시온은 2020년 매출이 지난해 대비 약 20% 증가한 14억4500만달러라고 밝혔다. 이 중 C5 저해제인 ‘솔리리스(Soliris)’와 ‘울토미리스(Ultomiris)’의 매출은 12억2700만달러에 달했다. 두 약물은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndrome, aHUS)등에 대한 치료제로 사용되고 있다.

알렉시온은 지난 5월 포톨라(Portola)를 인수하며 미국 식품의약국(FDA)에서 유일하게 승인한 항응고 역전제인 ‘안덱스자(Andexxa)’를 확보했다. 2020년 2분기 안덱스자의 매출은 2200만달러로 전년동기 2700만달러 대비 감소했다. 알렉시온은 코로나19로 인해 수요가 감소했기 때문이라고 설명했다.