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바이오스펙테이터 장종원 기자

NH투자증권, HB인베스트먼트, BNK인베스트먼트, 메디베이트파트너스 등 다수기관 참여..2021년말까지 소아 난치성 뇌전증 ASO 치료제 IND 및 기술수출 준비 완료 목표..ASO치료제 개발 플랫폼도 구축

소바젠이 350억원 규모의 시리즈B 투자유치에 성공했다. 소바젠은 이번에 확보한 자금으로 뇌 체성 돌연변이를 표적하는 소아 난치성 뇌전증 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense Oligonucleotide, ASO) 치료제의 전임상에 속도를 내는 한편 후속 파이프라인 도출을 위한 플랫폼 구축에도 나설 계획이다.

3일 업계에 따르면 이번 소바젠 투자에는 NH투자증권, HB인베스트먼트, BNK인베스트먼트, KN인베스트먼트, 에이티넘인베스트먼트 등의 기관투자자와 크로스보더 투자자인 메디베이트파트너스가 참여했다. 2018년 9월 100억원 규모의 시리즈A 투자를 마무리한 이후 약 2년만에 대규모 후속 투자유치에 성공했다.

소바젠은 2018년 5월 이정호 한국과학기술원(KAIST) 교수가 난치성 뇌질환 신약 연구를 위해 창업한 기업이다. 특히 소바젠은 환자 뇌조직에서 질환의 원인이 되는 후천적 체성 돌연변이를 규명하고, 자체 구축한 뇌체성 돌연변이 동물모델에서 이를 검증해 뇌전증, 알츠하이머병, 악성뇌종양, 소아뇌종양 등 난치성 뇌질환 신약을 개발한다.

소바젠은 앞선 시리즈A를 통해 환자 병인을 반영한 뇌체성 돌연변이 동물모델과 분석기술 등을 개발하는 것은 물론 다양한 동물 행동 테스트 및 신경세포 기능을 측정할 수 있는 실험실 등을 구축했다.

이를 난치성 뇌질환을 표적하는 ASO 신약후보물질 발굴을 위한 연구에도 본격 돌입했다. ASO 치료제는 DNA 혹은 RNA 분자가 질병의 직접적인 원인인 병적 단백질이 생성되지 않게 차단하는 작용을 해 치료 효과를 내며 뇌 질환에 적합한 플랫폼으로 주목받고 있다.

소바젠은 이번 시리즈B를 통해 소아 난치성 뇌전증 ASO 신약후보물질의 전임상 연구에 박차를 가할 계획이다. 소바젠 관계자는 "글로벌 CRO를 통해 해외에서 원숭이 척수실험 등의 연구를 수행할 계획"이라면서 "내년 하반기 실험을 마무리해 임상시험 돌입을 위한 IND 패키지와 기술수출을 위한 준비를 마치는게 목표"라고 설명했다.

소바젠은 이와 함께 후속 ASO 치료제 파이프라인을 개발할 수 있는 플랫폼도 구축한다. 신규타겟 발굴부터 세포실험, 동물실험으로 이어지는 개발과정을 시스템화한다는 계획이다.

더불어 약물재창출에서 출발한 소아 난치성 뇌전증(국소피질이형성증) 신약후보물질 'SDF01'은 내년 상반기 임상 1상에 돌입할 계획이다. 소바젠은 지엘팜텍과 공동개발계약을 맺고 SDF01의 제제개발 등을 진행하고 있다. SDF01와 관련해서는 연구자임상 2상도 마무리단계다. 소바젠 관계자는 "SDF01의 경우 이미 시판한 약에서 출발했으며 연구자임상의 검증도 거친만큼 빠르게 1상을 진행하고 다음 단계로 진입하는 것이 목표"라고 설명했다.

한편 소바젠 창업자인 이정호 교수는 지난 7월 다케다제약과 미국 뉴욕과학아카데미(NYAS)가 주관하는 '제3회 과학혁신가상(Innovators in Science Award)'의 '2020 신진과학자상(Early-Career Scientist Award)'을 수상했다. 이 교수는 DNA의 유전정보가 단백질로 변환되는 정상 과정 중 한 단계인 RNA 스플라이싱(Splicing) 메커니즘 및 제어 연구에서 뛰어난 업적으로, 첫 척수근위축증(SMA) ASO 치료제 '스핀라자' 개발에 기여한 콜드스프링하버연구소 세인트 자일스재단의 아드리안 크라이너 박사(Adrian R. Krainer, Ph.D., Senior Scientist Award)와 함께 수상자로 선정됐다.

소바젠 관계자는 "이번 수상은 체성 돌연변이를 타깃하는 소바젠 희귀질환 신약개발 전략의 실현 가능성을 국제적으로 인정받은 것"이라면서 "연구개발에 더욱 속도를 내겠다"고 말했다.