바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

'CNS 타깃 AAV9 유전자 치료제 개발' 테이샤 모델서 볼 수 있는 개발전략과 타깃 적응증/메커니즘(MoA)

▲UTSW 전경, 회사 홈페이지 자료

중추신경계(CNS) 질환에서도 AAV(adeno-associated virus) 유전자 치료제 개발의 붐을 예고하는 걸까? 구체적으로는 단일 유전자 변이(monogenic disease)로 걸리는 CNS 환자의 뇌로 유전자 발현을 조절할 수 있는 AAV 기반 치료 유전자(transgene)를 삽입하는 접근법에 대한 주목도가 높아지고 있다. 희귀질환부터 환자수가 많은 CNS 질환까지 커버할 수 있는 범위다.

테이샤 진테라퓨틱스(Taysha Gene Therapies)는 올해부터 본격적인 임상 개발에 들어가기 위한 자금을 모으기 위해 미국 증권거래위원회(SEC)에 IPO를 위한 서류를 지난 2일(현지시간) 제출했다.

테이샤가 올해 4월 시리즈A로 3000만달러와 지난달 임상개발을 위해 시리즈B로 9500만달러를 받은데 이어 1억달러 규모의 공모를 목표로 나스닥에 기업공개(IPO)를 하겠다고 나섰다. 6개월만에 시리즈A, B를 투자받고 IPO 절차를 밟게 되는 것. 바이오 분야에서 전례가 없는 속도다.

테이샤와 비슷한 AAV 개발 접근법의 바이오텍이 올해 나스닥에 상장했다. 지난 3월 유전자 치료제 분야의 제임스 윌슨(James Wilson)이 설립한 CNS 전문 AAV 치료제 개발 회사인 패시지 바이오(Passage Bio). 패시지는 나스닥 IPO를 통해 당초 계획보다 72% 많은 공모 금액 2억1600만달러를 모았다. 패시지 또한 2018년에 설립돼 시리즈A, B로 총 2억2550만달러를 투자받은 후 2년만에 IPO에 나서는 빠른 행보였다. 패시지는 미국 펜실베니아대 유전자치료제프로그램(Penn GTP) 팀과 전략적 연구 협력을 맺고 있다.... <계속>