바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

베툴린성분 연고제 ‘필수베즈’, 치료제 없는 EB 첫 치료제 기대..3상서 상처회복비율 유의미하게 개선 1차 종결점 충족

암릿 파마슈티컬즈(Amryt Pharmaceuticals)가 '아직 치료제가 없는' 수포성표피박리증(EB) 치료제 후보물질의 긍정적인 임상3상 결과를 내놨다. 암릿은 미국 식품의약국(FDA)에 필수베즈의 신약허가신청을 제출하고 우선심사를 요청할 계획이다.

암릿은 지난 9일(현지시간) 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa, EB) 치료제 후보물질인 ‘필수베즈(Filsuvez, Oleogel-S10)’가 임상 3상(NCT03068780)에서 상처회복비율을 유의미하게 개선하며 1차 종결점을 충족시킨 긍정적인 결과를 밝혔다.

Joe Wiley 암릿 CEO는 “이번 임상 3상의 긍정적 결과는 수포성표피박리증을 앓고있는 환자들에게 중요한 성과다”라며 "만약 필수베즈가 승인되면 수포성표피박리증에 대한 첫 치료제가 된다"고 말했다.

수포성표피박리증은 2만명중 1명꼴로 발생하는 만성적 유전성 피부질환으로 약한 자극에도 표피와 진피가 분리되는 증상을 나타낸다. 정상인은 표피와 진피사이에 있는 콜라겐 성분의 단백질 결합이 두 층이 분리되는 것을 막아주는데, 수포성표피박리증 환자는 이 단백질 결합이 없다. 미국에 3만명, 전세계적으로 50만명 이상의 환자가 있을 것으로 추정되고 있다. 현재까진 수포성 표피박리증 환자에게 진통제나 드레싱 등 증상을 완화시키는 요법이 사용돼 왔으며 아직까지 승인된 치료제는 없다.

필수베즈는 자작나무껍질(Birk bark)에서 건조추출(dry extract)한 베툴린(betulin) 성분의 연고제(gel)로, 표피를 재생하는 역할을 하는 각질세포(keratinocyte)를 상처로 이동시켜 피부세포의 재생을 촉진하는 기전이다.

발표에 따르면 암릿은 수포성표피박리증 환자 223명을 1대1로 나눠 위약과 필수베즈를 적용하는 임상 3상을 진행했다. 암릿은 치료 시작 후 45일내에 수포성표피박리층 표적상처(EB target wound)가 완전히 치료(complete closure)된 환자의 비율을 1차 종결점으로, 수포성표피박리층 표적상처의 회복속도를 2차 종결점으로 설정해 필수베즈의 효과를 평가했다. 암릿은 수포성표피박리층 표적상처를 10~50㎠ 크기의 상처로 정의했다.

그 결과 암릿은 필수베즈로 치료받은 환자들에서 위약군보다 상처가 완전히 치료된 비율을 유의미하게 개선해 1차 종결점을 충족시켰다고 밝혔다(p<0.013). 상처 회복속도는 개선되는 경향을 보였으나 통계적으로 유의하진 않아 2차 종결점을 충족시키지 못했다. 암릿은 상세결과를 추후 열릴 학회에서 발표할 예정이다.

Johannes Kern 로열멜번병원 교수이자 임상책임연구원은 “필수베즈가 상처회복 속도를 촉진하고 증상을 완화시킬 수 있는 가능성에 고무적”이라고 말했다.