바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

이연제약, NG101에 대한 전세계 독점 생산권 및 공급 권리 확보, 충주 공장서 생산 계획..."2022년 상반기 IND 신청 계획"

▲좌측부터 이연제약 유용환 대표, 뉴라클제네틱스 김종묵 대표

이연제약은 뉴라클제네틱스와 AAV 기반 유전자치료제의 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 이연제약은 2018년 뉴라클제네틱스에 100억원의 지분 투자를 한 바 있다.

이번 계약을 통해 양사는 AAV 기반 유전자치료제인 'NG101'의 공동개발을 진행하며, 2022년 상반기에 임상시험 임상시험계획(IND) 승인과 임상1상 개시를 계획하고 있다. 계약에 따라 이연제약은 NG101 제품의 전세계 독점 생산권 및 공급 권리를 확보하며, 충주 공장에서 후보물질을 생산하게 된다.

가장 앞선 파이프라인인 NG101은 습성 노인성 황반변성(wAMD)을 주요 적응증으로 개발하고 있다. 습성 노인성 황반변성은 노화에 따라 황반이 퇴화하여 시력의 감소 또는 상실을 초래하는 안과 질환으로 55세 이상 인구 시력 손실의 주요 원인이다.

NG101은 뉴라클제네틱스 연구소에서 자체 개발한 프로모터 염기서열을 적용해 효율적, 지속적으로 아일리아(성분명: Aflibercept) 유전자를 발현할 수 있다는 회사의 설명이다. 망막하 투여방식으로 환자에게 전달해 소량으로도 높은 치료효과와 함께 부작용을 최소화할 수 있을 것으로 기대한다.

이연 제약에 따르면 임상시험 진입을 위한 비임상 시험 연구개발 중이며, AAV 벡터 최적화와 실험실 규모의 생산공정 개발을 완료했다.

두 회사는 독성시험 실시와 함께 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 설비에서 임상시험용 의약품 후보 물질을 생산, 2022년 상반기 임상1상을 시작할 계획이다.

유용환 이연제약 대표는 “이번 계약으로 기존의 pDNA 유전자치료제뿐만 아니라 AAV 기반 유전자치료제의 상용화에 한걸음 더 나아갈 수 있게 됐다. 뉴라클제네틱스와 공동개발을 통해 글로벌 AAV 기반 유전자치료제를 상용화할 수 있도록 최선을 다할 것”이라며 “또 상용화의 핵심이자 이연제약 R&D 사업 모델의 핵심 중추인 충주공장은 pDNA 부터 바이러스 기반 유전자치료제까지 상용화 생산이 이루어지는 바이오의약품 종합 생산 플랫폼으로, 추후 파이프라인들이 계속 확장되어갈 것”이라고 전했다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “유전자치료제 개발의 핵심은 첫째, 효과적인 치료 유전자를 발굴하는 것, 둘째는 발굴된 유전자를 인체에 효율적으로 전달할 수 있는 유전자전달체 기술, 셋째는 개발된 유전자치료제를 높은 수율로 대량생산할 수 있는 기술"이라며 "이번 공동개발 계약은 그동안 양사가 유전자치료제 분야에서 축적해온 기술과 경험을 함께 활용할 수 있는 첫 번째 발걸음"이라고 말했다.

한편 뉴라클제네틱스는 2018년 설립된 AAV(Adeno-associated virus) 벡터 기반 유전자치료제를 개발하는 바이오벤처 기업이다. 회사는 뉴라클사이언스가 발굴한 ‘NGDF 결합 항체 발현 유전자 기술’에 대한 전세계 전용실시권 등을 확보했으며, 이를 활용해 여러 적응증에 대한 AAV 기반 유전자 치료제를 개발하고 있다.