바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

올리패스의 PNA 기반의 RNA 조절 약물 'OPNA'의 CNS 확장 가능성...알츠하이머병, 루게릭(ALS) 타깃하는 두개 선두 프로그램의 컨셉 및 초기 비임상 데이터는?

▲김재훈 올리패스 상무 발표 모습, 화면 캡셔

올리패스가 인공유전자(PNA) 기술을 기반으로 엑손 스키핑(exon skipping) 메커니즘을 통해 알츠하이머병에서 문제가 되는 병리 타우 발현을 선택적으로 낮추는 ‘다른 접근법’의 타우 약물을 첫 공개했다. 기존의 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 등 RNA 기반 타우 치료제 후보물질은 전체 타우(total tau)의 발현을 막는다는 점에서 다른 접근법이다.

이는 올해 1월 회사가 RNA 조절 기술을 중추신경계(CNS) 질환으로 확대하겠다고 밝힌 후 반년 만에 2개의 CNS 프로젝트를 가시화한다는 의미도 있다.

김재훈 올리패스 상무는 지난 24일 온라인으로 개최된 ‘바이오플러스 인터펙스(Bioplus Interphex) 2020’에서 “CNS 약물 개발은 부작용과 타깃 특이성이 낮은 등 측면에서 많은 한계가 있다”며 “올리패스는 PNA 플랫폼 기술이 타깃 특이성을 가지며, 뇌세포로 약물을 전달할 수 있는 가능성, 강력한 약물 효능에 기반해 CNS 신약 개발을 추진하게 됐다”고 설명했다.

김 상무는 이날 발표에서 올리패스의 핵심 기술인 ‘OPNA(Olipass PNA)’ 플랫폼의 △CNS 전달 데이터 △알츠하이머병 등 타우병증을 타깃한 4R 타우 선택적 저해 약물 △루게릭병(ALS) 타깃 STNM2 정상화 약물 등의 메커니즘과 초기 전임상 데이터를 공개했다.... <계속>