바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박동영 기자

Ex-Vivo CRISPR 유전자 치료제 'CTX001', 베타 지중해빈혈증 및 겸상적혈구병 임상1/2상서 "태아성 헤모글로빈 수치 증가"

크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 혈색소이상증(Hemoglobinopathy) 환자를 대상으로 한 CRISPR 유전자 치료 후보물질의 긍정적인 임상1/2상 추가 결과를 공개했다.

크리스퍼와 버텍스는 지난 4일(현지시간) CRISPR 유전자 치료 후보물질 ‘CTX001’의 수혈의존성 베타 지중해빈혈증(Transfusion-dependent β Thalassemia) 대상 임상1/2상(NCT03655678)과 중증 겸상적혈구병(Severe Sickle Cell Disease) 대상 임상1/2상(NCT03745287)의 추가 결과를 공개했다고 밝혔다.

먼저 수혈의존성 베타 지중해빈혈증 환자 5명의 3~15개월 추적 관찰 결과를 보면, 지중해빈혈증 환자에서 평균적으로 32일째에 호중구 생착(Neutrophil Engraftment)이 나타났다. 혈소판 생착(Platelet Engraftment)은 평균적으로 37일째에 발생했다. 5명 모든 지중해빈혈증 환자에서 전체 헤모글로빈, 태아성 헤모글로빈의 농도가 증가했다. 첫번째 지중해빈혈증 환자는 수혈 없이 15개월 동안 생존했다.

크리스퍼와 버텍스는 1명의 환자에서 CTX001 투여와 관련이 있을 수 있는(Possibly Related) 4개의 부작용을 확인했다(두통, 혈구포식림프조직구증, 급성 호흡곤란 증후군, 특발성 폐럼 증후군 등). 나머지 4명의 환자에서는 CTX001 투여로 인한 부작용이 발견되지 않았다.... <계속>