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디날리, 'BBB 플랫폼 적용' 효소 신약 "첫 PoC 결과"
기사입력 : 2020-11-12 09:17수정 : 2023-05-15 09:40
바이오스펙테이터 김성민 기자
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헌터증구훈 환자서 BBB 투과기술 적용한 IDS 효소대체법...디날리 BBB 플랫폼 첫 PoC 확인한 주요 결과 4가지는?
디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 혈뇌장벽(blood-brain barrier, BBB) 투과 기술이 적용된 신약 후보물질의 ‘first-in-human’ 임상 결과를 발표했다. BBB 투과 플랫폼은 안전했으며, 치료 단백질은 뇌에서 병리 관련 단백질 수치를 줄였다.
디날리는 헌터증후군(hunter syndrome, 또는 MPS II) 환자에게 ETV:IDS ‘DNL310’를 4주 동안 투여한 임상1/2상에서 바이오마커 데이터에 근거한 긍정적인 개념입증(PoC) 데이터를 지난 10일(현지시간) 발표했다.
이 소식에 당일 회사 주가는 7.51% 올랐다.
라이언 왓츠(Ryan Watts) 디날리 대표는 “신경퇴행성 질환에서 바이오의약품을 투여하는데 오랜 챌린지는 고분자 약물이 혈뇌장벽을 투과해 안전하게 치료 용량 수준까지 도달하게 하는 것”이라며 “이번 임상1/2상 데이터는 뇌로 바이오의약품을 전달하는 자체 TV 플랫폼 기술에 대한 임상에서의 첫 바이오마커 검증을 제공한다는 점에서, 이러한 난관을 해결하는데 중요한 진전이다”고 강조했다.... <계속>
