바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

희귀 유전성 신경∙근육 질환, 망막 질환에 대한 RNA 타깃 유전자 치료제 포트폴리오..2021년 IND 목표

희귀 유전질환에 대한 유전자 치료제를 개발하는 로카나바이오(LocanaBio)가 지난 14일(현지시간) 1억달러 규모의 시리즈B 투자 유치에 성공했다고 발표했다. 지난해 5월, 시리즈A로 5500만달러를 투자받은지 약 1년반만이다. 투자금은 유전자 치료제 운반 RNA 타깃팅 시스템의 전임상 및 임상 개발에 사용될 예정이다.

이번 투자는 Vida Ventures LLC 주도하에 새로운 투자자 RA Capital Management, Invus, Acuta Capital Partners 등과 기존 투자자인 ARCH Venture Partners, Temasek, Lightstone Ventures, UCB Ventures, GV 등이 참여했다.

로카나바이오는 투자금을 유전자 치료 포트폴리오 개발과 치료 적응증(therapeutic indications)을 추가할 기술 플랫폼 확장에 사용할 예정이다.

로카나바이오의 RNA 타깃팅 치료제 플랫폼은 유전자 치료제와 RNA 변형 두가지 기술을 혼합했다. 로카나바이오는 AAV(adeno-associated viral) 벡터가 돌연변이가 일어난 조직에 RNA 편집 시스템을 운반하고, 운반된 RNA 편집기가 질병을 일으키는 표적 RNA의 서열을 인식하여 부착된 단백질을 통해 기능장애 RNA의 억제나 분해를 유도한다고 설명한다.

이 플랫폼을 통해 로카나바이오는 헌팅턴병, 척수소뇌성 실조증 1형, 근긴장성 이영양증 1형, 유전적 형태의 근위축성 측색 경화증(ALS) 및 망막 질환과 같은 희귀 유전질환에 대한 유전자 치료제를 개발하고 있다. 현재 로카나바이오는 유전성 신경 근육 질환인 근긴장성 이영양증 1형(myotonic dystrophy type 1, DM1) 치료제(DM1 program)를 포함하여 신경퇴행성 및 망막 질환 치료제를 개발하고 있다.

▲로카나바이오의 치료제 개발 파이프라인 (로카나바이오 홈페이지 캡쳐)

짐 번즈(Jim Burns) 로카나바이오 CEO는 “이번 투자는 현재 개발중인 유전자 치료제 후보물질의 2021년 IND(Investigational New Drug, 임상시험계획) 신청을 진척시키기 위한 우리의 노력을 가속화 할 것이며, 앞으로의 RNA 타깃팅 플랫폼을 개발하는데 사용될 것”이라고 말했다.