바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

환자 등록 및 치료 중단.. 'AMT-061(Etranacogene dezaparvovec)' 치료와의 인과관계 여부 조사 예정

유니큐어(Uniqure)는 2주전 ASH(American Society of Hematology)에서 긍정적인 B형 혈우병 임상 결과를 공개했었지만 간암환자의 발생으로 임상을 중단한다.

유니큐어는 지난 21일(현지시간) B형 혈우병 유전자치료제 후보물질 ‘AMT-061(Etranacogene dezaparvovec)’에 대한 임상을 중단한다고 발표했다. 임상에 참여한 환자들의 투약은 완료됐으며, 더이상의 환자 등록이나 치료는 없을 것이라고 밝혔다.

이번 임상 중단은 2019년 10월 임상에 참여해 AMT-061을 투약받은 환자에서 간암(HepatoCellular Carcinoma, HCC)이 진단된 데에 따른다. 간암은 투약 1년이 지난 환자들을 대상으로 실시하는 복부초음파 검사를 통해 발견됐다. 유니큐어는 AMT-061를 투약받은 100명 이상의 다른 B형 혈우병 환자 및 다른 적응증의 환자들이나 투약한지 10년 이상 지난 환자들에서도 간암이 발생한 적은 없었다고 말했다. 또한 이번 간암 발생 환자는 나이가 많았고, 25년동안 C형 간염을 앓고있었으며 B형간염 및 비알코올성지방간(non-alcoholic fatty liver disease, NAFLD)이 있었다고 밝혔다.

Ricardo Dolmetsch 유니큐어 R&D 사장은 “환자의 안전은 항상 우리의 최우선 순위고 빠른 시간내에 원인을 찾아 해결할 수 있도록 FDA 및 조사관들과 일하겠다”며 “임상의 치료와 관련이 있는지 조사할 예정이며 현재로는 AMT-061과 간암의 인과관계를 도출하지 못했다”고 말했다.... <계속>