바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

치료제 없는 희귀 유전성 근육질환 'DM1' 타깃 치료제 개발 협력...DM1 질환서 생체응축물 타깃하는 치료 컨셉은?

화이자가 희귀 근육퇴행질환 치료제를 개발하기 위해 새롭게 등장하고 있는 생체응축물(biomolecular condensates) 분야로 신약개발 영역을 넓힌다. 생체응축물은 최근 치료제 개발에 적용되기 시작하는 신생 분야로 지금까지 글로벌 업계에 공개된 회사는 총 3개다.

생체응축물 타깃 신약개발 회사인 듀포인트 테라퓨틱스(Dewpoint Therapeutics)는 화이자와 근긴장 디스트로피 타입1(myotonic dystrophy type 1, DM1)에 대한 치료제를 개발하는 연구 파트너십을 체결했다고 지난 6일 밝혔다.

계약에 따라 화이자는 듀포인트에 계약금과 연구, 개발, 판매 마일스톤으로 최대 2억3900만달러를 지급하게 된다. 판매에 따른 로얄티는 별도다.

세포내 소기관을 떠올려보면 골지, 소포체, 리소좀 등은 막으로 분리돼 있는 모습이다. 그러나 실제 세포 안에는 단백질과 RNA, DNA 등이 세포막이 없는 방울(membraneless droplet) 형태로 존재하며, 상분리(phase separation) 과정에서 유연한 특성을 가진 비구조적인 부위(intrinsically disordered regions, IDR) 또는 비구조적 단백질(IDP)이 서로 상호작용하며 생물학적인 기능을 수행한다. 마치 물 속 기름방울이 합쳐지고 분리되는 것과 같은 모습이다. 생체응축물의 익숙한 예로 리보좀이 만들어지는 핵속 인(nucleoli), 스트레스 과립(stress granule) 등이 있다.... <계속>