바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

유전질환 분야서는 베타지중해빈혈, 대뇌 부신백질이영양증, 겸상적혈구병 치료제 개발 집중..항암제 분야서는 CAR-T 등 세포치료제 파이프라인 진행

블루버드(Bluebird Bio)가 중증 유전질환(Severe Genetic Disease, SGD) 사업에 집중하기 위해 항암제 사업을 스핀오프하기로 결정했다.

블루버드는 지난 11일(현지시간) 유전질환 치료제 개발에 포커스해 연구를 이어가기 위해 항암제 사업분야를 독립적인 회사로 분리해 운영할 것이라고 발표했다. 분사작업은 올해 4분기에 마무리될 예정이며 항암제 회사의 이름은 아직 정해지지 않았다.

블루버드가 두 회사로 나눠지게 되면 현 블루버드 CEO인 Nick Leschly는 항암제 회사의 CEO와 블루버드의 이사회 의장을, 현 블루버드의 SGD 사업분야 헤드인 Andrew Obenshain은 블루버드의 CEO를 맡는다. 또한 현 블루버드의 이사회 의장인 Daniel Lynch는 항암제 회사의 이사회 의장을 맡게 된다.

블루버드는 SGD 분야의 핵심 3가지 사업인 베타지중해빈혈(β-thalassemia), 대뇌 부신백질이영양증(cerebral adrenoleukodystrophy), 겸상적혈구병(sickle cell disease)에 대한 미국 및 유럽에서의 치료제 개발에 집중할 계획이다. 또한 유럽 내에서 베타지중해빈혈 유전자치료제로 시판중인 '진테글로(Zynteglo®, bb1111)'에 대한 판매를 확대할 방침이다.

새로운 항암제 회사에서는 기존 블루버드에서 BMS와 진행하던 BCMA(B-cell maturation antigen) 타깃 CAR-T 치료제 후보물질인 '이데셀(idecabtagene vicleucel, ide-cel)'의 상업화에 집중할 계획이다. 또한 비호지킨림프종(non-Hodgkin’s lymphoma), 급성골수성백혈병(acute myeloid leukemia), 다발골수종(multiple myeloma) 및 고형암에 대한 세포치료제 파이프라인 개발을 진행하며, 2021년과 2022년 각각 1~2개의 임상시험계획(IND)을 신청할 계획이다.

Nick Leschly 블루버드 CEO는 “지난 10년동안 블루버드는 중증 유전질환 치료제를 위한 유전자 및 세포치료제와 항암제 분야를 선도해왔으며 환자들에게 새로운 치료제를 제공했다. 우리의 첫 제품은 유럽에서 시판되고 있으며 항암제 분야에서도 시판허가에 임박해 있는 후보들이 있다”며 “전략적으로 우리는 두 사업이 독립적인 리더십과 팀에 의해 운영되는 것이 좋다는 결론을 냈으며 특히 혁신적인 치료제 개발을 위해서는 지금이 두 사업을 분리할 적기라고 생각했다”고 말했다.

블루버드의 주가는 지난 2018년 3월 231.95달러를 달성한 후 현재까지 지속적으로 하락하는 추세다. 현재 블루버드의 주가는 50달러 수준이며 각 사업분야에서 해결해야 할 과제들이 남아있는 것으로 분석되고 있다.

블루버드는 유럽에서는 베타지중해빈혈 치료제로 시판중인 ‘LentiGlobin™(bb1111)’에 대해 지난해 겸상적혈구병 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에 생물의약품 허가신청서(BLA)를 제출했지만 시판허가 승인을 이끌어내지 못했다. 이에 블루버드는 완제의약품 비교자료를 보충해 2022년 말까지 BLA를 다시 제출할 것이라고 발표했다. 또한 올해 중반에는 베타지중해빈혈 치료제 후보물질인 ‘HGB-207’, ’HGB-212’에 대한 BLA 제출을 완료할 것이라고도 했다.

항암제분야에서는 BMS와 공동개발중인 BCMA 타깃 다발골수종 CAR-T 치료제 ‘이데셀(ide-cel, bb21217)’이 있다. 블루버드는 이데셀에 대한 긍정적인 임상결과를 바탕으로 작년 FDA에 BLA를 제출완료 했으며 올해 3월 27일까지 시판허가 결정이 나게 된다. 이데셀은 현재 BCMA 타깃 다발골수종 CAR-T 치료제 중 가장 빠른 진행상황을 보여주고 있는 치료제 후보물질이지만, 임상 결과에서는 얀센(Janssen)과 레전드(Legend biotech)가 공동개발하고 있는 ‘JNJ-68284528’에 뒤처진다는 평가를 받고 있다.