바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

‘saRNA+ Argonaute’ 복합체 통한 세포의 유전자 발현 정상화.. 'undruggable' 신경질환에 대한 근본적인 치료

세르비에(Servier)가 지난 21일(현지시간) RNA 유전자 치료제 개발회사 미나 테라퓨틱스(MiNA Therapeutics)와 신경질환에 대한 'saRNA(small activation RNAs)' 기반 후보물질의 발굴 및 연구개발을 위한 파트너십을 체결했다.

이번 파트너십을 통해, 미나는 회사의 saRNA 플랫폼을 사용해 신경질환 환자의 세포 내 유전자 발현을 정상세포 수준으로 되돌릴 수 있는 saRNA 치료제를 발굴할 예정이다. 약물이 작용할 수 없는(undruggable) 신경질환에 대해 좀 더 근본적인 접근을 시도하겠다는 전략이다. 그러나 세르비에는 구체적으로 어떤 적응증(Indication)을 타깃하는지에 대해서는 언급하지 않았다.

미나는 세르비에로부터 2억2000만유로(2억6800만달러)의 계약금과 신경질환 타깃에 대한 별도 독점비용(exclusivity fee)을 지급받게 되며 이후 치료제에 대한 연구개발, 허가 및 판매 마일스톤과 로열티를 추가로 지급받게 된다. 구체적인 계약금액은 밝히지 않았다. 세르비에는 미나가 발굴한 선두 후보물질의 전임상 및 임상 개발을 진행할 예정이다. 또한 세르비에는 이번 파트너십을 통해 발굴된 후보물질에 대한 옵션 권리를 획득하게 된다.

saRNA는 짧은 서열로 구성된 이중나선(double strand) 올리고뉴클레오타이드(Oligonucleotide)로, siRNA(small interfering RNAs)나 miRNA(microRNAs)와 유사한 화학적 구조를 갖는다. saRNA는 ‘Argonaute’ 단백질과 함께 유전자의 프로모터(promoter)를 타깃해 유전자의 발현을 전사(transcriptional) 및 후성유전학(epigenetic)적 수준에서 조절한다. 이러한 조절 과정을 ‘RNA activation’이라 한다.... <계속>