바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박동영 기자

PK 활성제 '미타피바트', PK 기능 결함으로 인한 만성 용혈성 빈혈 환자의 수혈 양 감소

아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 PK(Pyruvate Kinase) 기능 결함으로 유발되는 만성 용혈성 빈혈(Chronic Hemolytic Anemia) 환자 대상 ‘미타피바트(Mitapivat)’의 임상3상에서 1차 충족점을 만족했다.

아지오스는 지난 26일(현지시간) PK 기능 결핍으로 수혈(Transfusion)을 주기적으로 받아야하는 환자의 수혈 양(Transfusion Burden) 감소를 위한 미타피바트의 긍정적 ACTIVATE-T 임상3상 결과를 발표했다.

PK는 세포의 해당작용(Glycolysis)에 관여하는 효소로 에너지원인 ATP 생성에 중요한 역할을 한다. 적혈구(Red Blood Cell)의 PK 기능이 결핍되는 병은 희귀한 유전질환이며 적혈구가 ATP를 생성하지 못하고 파괴되는 만성 용혈성 빈혈을 유발한다. 적혈구의 PK 효소를 활성화하는 알로스테릭 활성제(Allosteric Activator) 미타피바트는 적혈구의 ATP 생성능력을 복구시켜 파괴를 막는 전략이다.

이번 임상은 PK 기능 결핍으로 수혈을 정기적으로 받아야 하는 환자 27명을 대상으로 진행됐다. 1차 충족점으로 수혈 양(Transfusion Burden) 감소를 평가했다. 임상 결과를 보면 미타피바트 투여가 10명(37%)의 환자에서 수혈 양을 33%이상 감소시켰다(p=0.0002). 또한 6명(22%)의 환자는 미타피바트 투여로 수혈이 더 이상 필요하지 않았다(Transfusion-free).

아지오스는 미타피바트의 안전성도 확인해본 결과, 이전 미타피바트의 다른 임상에서와 동일한 안전성 프로파일(Safety Profile)을 보였다고 설명했다.

아지오스는 이번 임상 결과를 최종 분석해 올해 6월 열리는 유럽혈액학회(European Hematology Association, EHA)에서 자세히 발표할 예정이다.