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PTC, ‘트랜스라나’ DMD 임상 "또다시 실패”
기사입력 : 2021-02-09 07:32수정 : 2021-02-09 12:26
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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뒤센근위축증(DMD) 2상서 통계적 유의성 만족 못해..FDA 승인 3번의 고배에 이어 또 임상실패
PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 뒤센근위축증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제인 ‘트랜스라나(Translarna™, ataluren)’가 또다시 임상에서 좋은 결과를 내놓지 못했다. 이미 세차례나 미국 식품의약국(FDA)으로부터 트랜스라나의 승인을 거절당한 PTC로서는 안타까운 결과다. PTC는 그럼에도 장기 데이터의 효능 결과에서 가능성을 보고 FDA와 승인을 위한 협의를 진행할 계획이다.
트랜스라나는 유럽에서 2014년부터 2세 이상의 보행가능한 DMD 환자들을 위한 치료제로 시판되고 있는 약물이다.
PTC는 4일(현지시간) 트랜스라나로 진행한 DMD 임상 2상 결과를 공개했다.
이번 PTC가 발표한 임상은 2~8세 미만의 넌센스 돌연변이 뒤센근위축증(nonsense mutation DMD, nmDMD) 환자 20명을 대상으로 진행됐다(NCT03648827). 환자들은 매일 3번 트랜스라나를 경구 투약했으며 PTC는 임상을 통해 트랜스라나 치료 후 환자의 디스트로핀(dystrophin) 단백질이 얼마나 많이 증가했는지 측정했다.... <계속>
