국제
엔소마, 다케다와 13.5억弗 딜..“COTS 유전자치료제 개발”
기사입력 : 2021-02-19 07:28수정 : 2021-02-19 09:38
바이오스펙테이터 노신영 기자
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“Commercial Off-The-Shelf 유전자치료제” Engenious™ 벡터, 골수 내 혈액세포 유전자 도입 기작 간소화로 효율 및 접근성↑
보스턴 소재 유전자 치료제 개발 회사 엔소마(Ensoma)가 지난 11일(현지시간) 다케다(Takeda Pharmaceutical)와 희귀 질환 유전자 치료제 개발을 위한 전략적 파트너십을 체결했다.
이번 파트너십으로 다케다는 총 1억달러의 계약금과 전임상 연구비를 엔소마에 지급할 예정이다. 엔소마는 추가적인 유전자 치료제의 개발 및 상업화 성공 시 최대 12억5000만달러의 마일스톤 비용과 로열티를 지급받게 된다.
계약에 따라 다케다는 5종의 희귀 질환에 대한 Engenious ™ 벡터 기반 유전자 치료제의 독점 라이선스를 획득한다. 엔소마는 다케다 프로그램의 전임상 시험을 진행하게 되며 두 회사는 임상시험계획(IND) 제출까지의 연구활동을 공동으로 진행하게 된다. IND 제출 이후의 개발은 다케다가 주도하게 된다. 다케다가 구체적으로 어떤 희귀질환을 타깃하는지에 대해서는 밝히지 않았다.
엔소마의 Engenious™ 벡터는 혈액내 줄기세포를 대상으로 다양한 유전자 치료 약물을 전달할 수 있도록 특수 제작된 아데노 바이러스 벡터 기반의 유전자 치료제 플랫폼이다. 단일주사로 골수계 세포의 유전자 변이를 편집해 혈액질환을 개선하는 컨셉이다.... <계속>
