바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

ARCUS® 플랫폼 적용된 PSCK9 저해 유전자 편집 유전자치료제, 원숭이 전임상 결과 발표..간세포 세대 교체에도 치료효과 유지

프리시전(Precision BioSciences)의 유전자 편집 기술이 적용된 약물이 장기간 효능을 보였다. 원숭이를 대상으로 한 가족성 고콜레스테롤 혈증(Familial Hypercholesterolemia, FH) 전임상 결과 PSCK9 유전자 편집 치료를 받은 원숭이들은 3년동안 LDL-C(Low Density Lipoprotein-Cholesterol) 레벨이 56% 낮게 유지된 것이다.

프리시전(Precision BioSciences)은 지난 19일(현지시간) ‘ARCUS®’ 유전자 편집 기술을 통해 개발한 유전자 치료제를 투여받은 원숭이에서 3년 후에도 비슷한 치료 효능을 유지한 결과를 발표했다. 발표 내용에 따르면 프리시전의 약물을 투약 받은 6마리의 가족성 고콜레스테롤 혈증 원숭이는 투약 3년 후에도 혈중 PCSK9 단백질이 85% 감소했으며 LDL-C도 56% 감소했다.

이 전임상 결과는 몰레큘러 테라피(Molecular Therapy)에 게재됐다(doi: 10.1016/j.ymthe.2021.02.020).

데렉 얀츠(Derek Jantz) 프리시전 CSO는 “이번 전임상은 유전자 편집 치료제 분야에서 가장 오랜기간 진행한 연구일 것”이라며 “이번 데이터는 한번의 ARCUS 플랫폼의 치료제 투약이 평생의 치료로 이어질 수 있음을 보여준다”고 말했다. 그는 이어 “3년 이상의 기간동안 유전자 편집이 간세포 세대에 걸쳐 안정적으로 이루어지는 것을 확인했으며 이는 영구적인 유전자 편집을 의미한다. 우리는 앞으로도 지속적인 모니터링을 할 예정이며 이를 통해 in vivo 유전자 편집 프로그램을 발전시켜 나갈 것”이라고 덧붙였다.... <계속>