바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

간 넘어 여러 조직과 세포에 특이적으로 '유전자편집 약물' 전달가능한 in vivo LNP 고효율 스크리닝 및 라이브러리 기술확보

▲빔 자료

CRISPR 분야의 선구자인 펑 장(Feng Zhang)과 데이비드 리우(David Liu) 박사가 4년전에 설립한 빔테라퓨틱스(Beam Therapeutics)가 인비보(in vivo)로 고효율 스크리닝하는 기술를 확보하기 위해 지질나노입자(lipid nanoparticle, LNP) 관련 회사를 총 4억4000만달러에 사들였다. 이를 통해 새로운 LNP 전달입자를 발굴, 기존에 LNP가 주로 타깃하는 간조직을 넘어 다양한 조직에 걸쳐 단일염기 편집(base editing)과 mRNA 기반 약물을 체내로 전달할 수 있을 것으로 기대된다.

빔테라퓨틱스는 23일(현지시간) 유전자 의약품 약물전달 기술을 가진 가이드테라퓨틱스(Guide Therapeutics, GuideTx)를 인수한다고 밝혔다. 합병 계약에 따라 빔은 GuideTx에 계약금 1억2000만달러와 향후 기술과 제품화에 따른 추가 마일스톤으로 3억2000만달러를 전달하게 된다. 이는 모두 빔의 주식형태로 지급하게 된다.

빔테라퓨틱스의 주식은 지난해 10월부터 급등해 23일 기준 3배 가까이 올랐으며, 주당 96.48달러로 약 55.93억달러 규모의 시가총액을 형성하고 있다.

빔은 CRISPR, ZFN 등 유전자편집 개발 회사와 비교해 질병을 일으키는 A, G, C, T의 단일 염기를 편집(base editing)한다는 점에서 다른 접근법을 가진다. 단회 투여하는 유전자편집 치료제로 개발 중이다. 빔은 적응증에 따라 다른 전달기술을 이용하고 있다. △혈액암과 항암제를 타깃해 전기천공법(electroporation) △간질환을 타깃해 LNP △안구와 CNS 질환을 타깃해 AAV 등을 이용한다. 빔은 올해 첫 개념입증(PoC) 임상 시작을 앞두고 있으며, 하반기 베타지중해 빈혈 후보물질 ‘BEAM-101’의 임상시험계획서(IND)를 제출할 계획이다.... <계속>