바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

미토콘드리아 퀄리티 조절하는 핵심 조절자 'PINK1' 인산화효소 활성화하는 약물..."이미 활성화된 PINK1 활성을 높여주는 전략"

애브비가 파킨슨병 치료 전략으로 미토콘드리아를 활성화하는 약물에 베팅한다. 애브비는 미토키닌(Mitokinin)으로부터 PINK1 약물에 대한 독점적인 옵션 권리를 사들였다고 지난 2일 밝혔다.

미토키닌은 PINK1 리드 화합물을 확보하고 있으며 임상시험신청(IND) 제출한 후 이를 인수할 수 있는 독점권을 가지게 됐다. 미토키닌은 애브비로부터 계약금과 리드 화합물의 IND 제출 단계까지 PINK1 활성화 프로그램 개발을 이어가게 된다.

미토키닌은 케번 쇼캣(Kevan Shokat) UCSF 교수와 랩에 있는 니콜라스 허츠(Nicholas Hertz) 박사가 퇴행성뇌질환을 타깃해 PINK1 표적 치료제를 개발하기 위한 목적으로 공동창업한 회사다. 쇼캣 교수는 이전에도 인텔리카인(Intellikine)과 CGI 파마슈티컬을 공동창업한 바 있다. 각 회사는 2011년 다케다에 총 3억1000만달러, 2010년 길리어드에 1억2000만달러에 인수된 바 있다.

미토콘드리아는 보통 세포 생존에 필요한 ATP를 생성한다고 알려져 있지만, 퇴행성뇌질환에서는 특히 염증과 단백질 항상성(proteostasis), 세포사멸에 중요한 역할을 한다. 그러나 퇴행성뇌질환 뇌속 독성 단백질(unfolded protein)은 미토콘드리아 기능을 망가뜨리고 세포사멸을 을으킨다. 또 뉴런의 핵에서 만들어진 인자가 말단으로 제대로 전달되지 못하고, 뉴런-뉴런 사이의 소통 경로인 시냅스에 문제가 생긴다.... <계속>