바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

유전자편집 'CRISPR, ZF'로 후성유전학 조절 'Nav1.7 발현 억제' 및 AAV 통한 척수강내 조절 '다른 접근법'...UCSD 스핀오프 '나베가' "몇년안에 임상 들어갈 예정"

CRISPR, 징크핑거(zinc fingers) 등 유전자편집 도구를 이용해 유전자 발현을 조절하는 새로운 접근법이 10년 넘게 잇따른 실패를 겪었던 Nav1.7 타깃 치료제 개발 분야의 돌파구를 제시할 수 있을까? 미국 UCSD(캘리포니아대 샌디에이고캠퍼스)에서 스핀아웃한 나베가 테라퓨틱스(Navega Therapeutics)는 만성통증을 치료하는 유전자치료법을 테스트하기 위해 2018년 설립됐다.

UCSD 연구팀은 CRISPR-dCas9과 징크핑거의 2가지 유전자 편집 도구를 이용해 통증 전달에 중요한 이온 채널 Nav1.7 발현을 억제해 3가지 쥐 통증모델에서 지속적인 진통 효과를 확인한 결과를 사이언스 트랜스래이셔널메디슨(Science Translational Medicine)에 지난 10일 게재했다(doi: 10.1126/scitranslmed.aay9056).

나베가에서 몇년내 임상에 들어갈 계획이며, 현재 약물 최적화와 영장류 시험을 진행 중이다. 논문의 1저자인 아나 모레노(Ana Moreno) 박사는 다른 2명의 연구진과 나베가를 공동창업했으며, 대표이사 맡고 있다.

미국 기준 성인 5명 가운데 1명이 만성 통증을 앓고 있지만, 치료는 오피오이드계(opioids) 약물에 의존하고 있다. 오피오이드계 약물은 부작용과 약물 중독 문제를 안고 있다. 그러나 수십년의 연구에도 새로운 만성통증 치료제가 나오지 않고 있다. 모레노 대표는 “효과적이고 오래 지속되며, 중독되지 않는 치료제가 절실하다”고 덧붙였다.... <계속>