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바이오스펙테이터 윤소영 기자

겸상적혈구병(SCD) 치료제 후보물질 ‘bb1111’ 임상재개 기대..지중해성 빈혈 치료제 '진테글로' 약가협상 독일서 결렬

블루버드 바이오(Bluebird Bio)는 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 유전자치료제 후보물질 ‘bb1111’이 임상중에 발생한 혈액암 발병과 관련이 없다고 발표하며 부작용 이슈를 잠재웠다. 지난 2월 블루버드는 bb1111로 진행한 임상에서 2건의 혈액암이 발생해 임상을 중단했었다. 블루버드는 임상재개를 기대하고 있다.

하지만 블루버드에 다른 이슈가 생겼다. 유럽 의약청(EMA)의 승인을 받은 유전자치료제 ‘진테글로(Zynteglo, betibeglogene autotemcel)’에 대한 독일 보건부와의 약가 협상이 결렬된 것. 한번 투여하는 유전자치료제이지만 우리 돈으로 20억원에 달하는 고가라는 점이 발목을 잡았다. 이에 블루버드는 독일에서는 진테글로를 판매하지 않기로 했다.

블루버드는 20일(현지시간) 겸상적혈구병 유전자치료제 후보물질 bb1111의 임상1/2상에서 발생했던 골수형성이상증후근(MyeloDysplasia Syndrome, MDS) 부작용 관련 조사 진행상황에 대해 발표했다.

또한 독일에서 진테글로 판매를 철회하겠다는 소식도 전했다. 진테글로는 2019년 유럽에서 승인받은 수혈의존성 베타-지중해성 빈혈(Transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) 유전자치료제다. 진테글로는 약 180만달러로 책정되었으며 이를 한화로 계산하면 약 20억원에 이른다.... <계속>